红细胞胞外囊泡是抑制癌症引起的肌肉损失的有效药物载体

一项研究表明，红细胞释放的囊泡是输送药物的可行平台，可以促进肌肉生长，抑制与癌症相关的骨骼肌弱化和损失。

　　

   

   

图:肌纤维吸收红细胞

资料来源:新加坡国立大学永禄林医学院

癌症是一种复杂的全身性疾病，伴随的继发性影响可能导致人体衰弱。癌症相关的骨骼肌衰弱或丧失，也称为“癌症恶病质”，是一种普遍而严重的疾病，占受影响癌症患者死亡人数的20-30%。在目前治疗癌症恶病质的方法中，在疗效水平和显著的副作用方面存在局限性。

数字医学研究所(WisDM)和新加坡国立大学永鹿林医学院药学系的研究人员与中国科学院(CAS)和香港城市大学(CityU)合作，进行了一项新的研究，研究了一种新的基因治疗策略，可以逆转癌症恶病质。研究小组使用红细胞释放的纳米级颗粒，称为“红细胞衍生的细胞外囊泡”(RBCEVs)，来包装和运输基于rna的药物分子到体内的肌肉细胞。

发表在《分子疗法》上的这项研究发现，载药的RBCEVs抑制靶基因可以增加肌肉生长并抑制癌症恶病质。与单一RNA药物的递送相比，当两种靶向两种与癌症恶病质相关的不同基因的RNA药物被加载到相同的红细胞内皮细胞中时，观察到肌肉生长进一步增强。重要的是，反复给药RBCEVs不会引起毒性或炎症反应，这是人体临床试验的先决条件。

“使用基于rna的药物治疗难以治疗的疾病有很大的潜力，但运送一直很棘手。从我们以前和现在的研究中，我们发现RBCEV输送平台可以帮助克服该领域一些长期存在的技术挑战，”领导这项研究的新加坡国立大学医学院药学系助理教授Minh Le说。

中国科学院动物研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室首席研究员Ng shh - chang教授是这项研究的共同指导人，他补充说:“在以前的目标发现工作的基础上，这是第一批利用RNA疗法治疗癌症恶病质的研究之一。这可能导致使用基于ev的基因疗法来解决恶病质和肌肉减少症的未满足需求。”

该团队计划进一步合作，测试使用rbcev递送的治疗方法对抗肌肉中的其他靶点。与此同时，他们一直致力于将红细胞内皮细胞应用于不同癌症、心血管疾病和COVID-19的治疗。从他们的研究中积累数据，RBCEV已经证明是一个强大、安全和通用的平台。随着对RBCEV生物学和相关技术的集体理解不断成熟，RBCEV平台处于临床转化的有利地位，为肌肉退行性疾病和其他具有挑战性的疾病提供更安全、更有效的治疗选择。

文章标题

Red blood cell extracellular vesicles deliver therapeutic siRNAs to skeletal muscles for treatment of cancer cachexia