用小气泡改进基因治疗

除了疫苗，信使rna在对抗疾病方面具有巨大潜力，但将遗传物质靶向特定的患病细胞具有挑战性——需要一种新的方法。为了满足这一需求，凯斯西储大学医学院的研究人员利用Moderna公司提供的全球研究奖学金，正在开发一种利用气泡来解决这一问题的方法。

　　

   

   

图片:CWRU研究人员Agata Exner(左)和Pinunta“Petch”Nittayacharn

资料来源:凯斯西储大学

RNA疫苗在对抗疾病方面具有巨大潜力，但将遗传物质靶向特定的患病细胞是一项挑战——需要一种新的方法。

为了满足这一需求，凯斯西储大学医学院的研究人员利用Moderna公司提供的全球研究奖学金，正在开发一种利用气泡来解决这一问题的方法。

“如果能够克服这些挑战，这种方法可能会导致新的、更有效的方法，将疗法传递到体内特定的细胞，”Agata Exner说，“这在治疗癌症或遗传疾病等疾病时尤其重要，这些疾病需要在不伤害健康细胞的情况下靶向特定细胞。”

领先的COVID-19疫苗生产商Moderna最近向埃克斯纳实验室的博士后学者Pinunta“Petch”Nittayacharn颁发了奖学金，以表彰他们在该制药公司首轮研究拨款中的工作。

信使核糖核酸(简称mrna)是一种遗传物质，它告诉身体如何制造蛋白质。像Moderna公司的COVID-19疫苗这样的疫苗，使用的是mRNA，当注射时，会在体内引发免疫反应。免疫反应产生抗体，保护人们不生病。

为了进一步提高mRNA的抗病效果，Exner和Nittayacharn正致力于开发一种更有效的方法，利用微小的气体核心颗粒——称为纳米气泡(NBs)——与靶向分子一起将mRNA传递到特定细胞中。

Nittayacharn说，当与非侵入性、温和的声波结合在一起时，可以在不伤害身体的情况下使用，NBs可以更容易地通过“空化”或击破气泡进入细胞，从而更有效地传递基因。

研究人员说，这种方法已经在更大的微气泡上进行了尝试，但这些颗粒太大了，无法逃离血管，进入周围的组织。但是NBs要小1000倍，而且在疾病(如肿瘤)中可以从渗漏的血管中逃逸，并在目标组织中积聚。

Exner说:“当然，这种方法仍有许多挑战和潜在的局限性需要解决，例如优化NBs的设计，确保mRNA在进入细胞后有效地从NBs中释放，并最大限度地减少任何潜在的毒性或免疫反应。”“mRNA传递的未来将受到这种方法的影响，世界各地的研究实验室正在开发许多其他方法。”