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圣裘德在25年前启动的一项临床试验帮助改变了对患有脑肿瘤颅咽管瘤儿童的理解和护理。
简单的CT扫描可以用来帮助诊断颅咽管瘤，这是一种罕见的儿童脑肿瘤，会影响激素水平和其他健康问题。圣裘德儿童研究医院提供
当一种疾病或状况很罕见时，它可能更难理解，因为可供研究的例子太少了。但罕见癌症的治疗需要从经验和研究中获得的专业知识。圣裘德儿童研究医院的科学家和临床医生在治疗多种罕见的儿童癌症方面拥有独特的专业知识，包括脑肿瘤颅咽管瘤。
颅咽管瘤形成于大脑的重要部位，如下丘脑和垂体。这些肿瘤会影响视力，影响激素水平，损伤血管并收缩脑脊液的流动。虽然儿童脑瘤被认为是一种普遍罕见的疾病，但颅咽管瘤在这些罕见疾病中是罕见的——在美国18岁以下的儿童中，每年发生的病例不到150例。这些肿瘤在诊断后10年的存活率为80%，但由于肿瘤造成的脑损伤或标准治疗(手术和放疗)的副作用，可能会出现长期问题和挑战。
Thomas E. Merchant, DO博士是St. Jude放射肿瘤学系主任，负责实施光子放射治疗。用于治疗的光子是一种更高能量的版本，当它照向肿瘤时，会破坏并最终杀死癌细胞。Merchant在25年前监督了使用光子疗法治疗颅咽管瘤和其他脑肿瘤的临床试验的创建。启动了第一个放射治疗(RT1)临床试验研究。通过这项试验收集的数据提供了丰富的信息，以帮助研究人员更好地了解如何最好地照顾患有颅咽管瘤的儿童。
颅咽管瘤幸存者的长期健康 RT1临床试验首次提供了影响颅咽管瘤幸存者健康的副作用的详细信息。这些疾病包括视力和激素水平的损害，血管病变(血管损伤，狭窄或中风症状)和坏死，脑组织的分解。
“RT1方案是这些漂亮的圣裘德临床试验之一，评估了结果的许多不同方面。我们研究了激素分泌、视觉、听觉、神经学和心理学，积累了大量的数据，”Merchant说。“我们使用光子适形放射疗法治疗了101名患者，并对他们进行了10多年的随访。对于这样一种罕见的肿瘤，就肿瘤控制和功能结果而言，随访时间可能真正具有‘长期’的特征。”
Merchant他们发现，接受放射治疗的颅咽管瘤患儿的总体生存率非常高。研究结果揭示了影响生存和并发症的不同因素。该清单包括肿瘤是否会导致脑积水(脑积水)或患者因手术损伤而患上糖尿病。展望未来，研究结果表明，减少边际和降低辐射剂量应该是优先考虑的问题。
外科医学博士Frederick Boop说:“考虑到美国儿童医院平均每年会看到30-40名脑瘤患者，而颅咽管瘤占儿科肿瘤的不到10%，这意味着平均每2-3年儿科神经外科医生可能会遇到一个颅咽管瘤。”“除非在癌症转诊中心工作，否则大多数儿童神经外科医生很难获得治疗儿童颅咽管瘤的专业知识。Merchant博士工作的重要发现是，它已经证明，在对这些肿瘤进行局部照射后，更少、更安全的手术至少与这些肿瘤的根治性切除有同样好的长期结果，在经验不足的人中，根治性切除通常与功能较差的幸存者有关。”
了解内分泌功能障碍 颅咽管瘤的内分泌问题尤其值得关注，因为肿瘤经常影响脑下垂体，而脑下垂体通常控制适当的激素水平。今年早些时候，Merchant和他的同事在《神经肿瘤学》上发表了一篇关于RT1方案关于手术和光子治疗患者内分泌(激素相关)结果的长期结果的文章。
该研究显示，大多数颅咽管瘤患者都有内分泌病变(内分泌系统受损)。影响长期生存的因素，如脑积水、尿失尿、种族等，也是内分泌病的重要考虑因素。更清楚地了解哪些因素可能导致内分泌疾病——以及它可能在何时发生——可以帮助医生指导临床护理，设计新的干预措施，并比较现有的治疗方法。
“我们在治疗前后对患者进行了测试，收集了有关内分泌功能的宝贵信息。我们制作了图表，显示了与青春期相关的生长激素、甲状腺激素、肾上腺激素和性激素缺乏的发生率和时间，所有这些因素都能影响这些系统，”Merchant说。“了解一些患者在诊断时和治疗后的特定时间点存在激素缺乏，有助于我们制定更好的评估和随访指南。”
调节激素水平可以改善认知功能 颅咽管瘤损害大脑的方式，包括视觉和激素缺陷，可以影响接受适形光子辐射治疗的儿童的长期认知功能。Merchant和他的团队最近在《国际放射肿瘤学生物、物理学杂志》上发表文章，证明用激素水平来解决问题有助于改善认知功能。
心理学博士 Heather Conklin说:“这项研究表明，接受适形光子放射治疗的儿童继续经历认知风险。”“那些在较年轻时接受治疗的人，以及那些在颞叶和海马体接受较高剂量辐射的人，智力功能较低。但是，在12个月内接受生长激素缺乏症治疗的儿童中，我们看到了智力和注意力改善的结果。”研究人员还研究了视觉，仅视觉一项就产生了2000多个数据点。他们发现，基线或治疗前的视力受损与治疗后较低的阅读分数有关。这类发现强调了治疗后管理持续健康影响的重要性。
心理学博士Niki Jurbergs说:“历史上，颅咽管瘤的幸存者一直在与疾病和治疗的长期负面影响作斗争，这极大地影响了他们的生活质量。”“这项研究的发现推动了颅咽管瘤治疗和治疗后管理的进步，降低了这些风险，让这些儿童更好地维持他们的认知功能和相关的长期生活质量。”
颅咽管瘤治疗的未来 在圣裘德，另有140名颅咽管瘤患者进入了RT3CR临床试验，预计将于2023年底完成登记，并使用质子治疗。Merchant还负责圣裘德的质子治疗，该治疗将高剂量辐射的带电粒子直接传送到癌细胞，使其比光子治疗更具体，更不可能影响周围组织。圣裘德质子治疗中心于2015年开业，是世界上第一家专门为儿童提供质子治疗的中心。下一个颅咽管瘤临床试验的计划正在制定中，该试验将建立在以前研究中获得的知识的基础上。
无论是光子还是质子，放射治疗都是颅咽管瘤治疗的主要组成部分，可以帮助患有这种脑瘤的儿童达到长期生存。圣犹德建立了一个在治疗这种罕见肿瘤方面拥有丰富经验的项目，这有助于圣犹德更好地了解这种疾病、结果以及如何改善对儿童的护理。
虽然今天走进圣犹大医院大门的颅咽管瘤患者将接受质子治疗，但世界各地仍有许多儿童在接受光子治疗。这使得使用光子疗法的RT1的令人鼓舞的数据，即使在现代治疗领域也很重要。
“我们希望在低收入和中等收入国家建立神经肿瘤学，”Merchant说。“质子治疗对其中一些国家来说似乎是一个太大的障碍，但这些研究表明，光子治疗对这些患者有很大的价值，并且有可能获得良好的结果。”
