科学家利用缓步动物蛋白质实现人类健康突破

　　

   

   

怀俄明大学的学生Maxwell Packebush与高级研究科学家Silvia Sanchez-Martinez合作，纯化一种缓步动物蛋白质，该蛋白质可用于稳定一种重要的药物，用于血友病患者和其他疾病，而不需要冷藏。

怀俄明大学的研究人员对被称为缓步动物的微观生物如何在极端条件下生存的研究取得了重大突破，最终可能为无法冷藏的人提供拯救生命的治疗方法。

分子生物学助理教授Thomas Boothby和同事们已经证明，缓步动物蛋白质的天然和工程版本可以用来稳定一种用于治疗血友病和其他疾病的重要药物，而不需要冷藏——即使在高温和其他困难的条件下也是如此。这些研究结果星期一发表在《自然》杂志出版商的在线开放获取杂志《Scientific Reports》上。

药物，人凝血因子VIII，是一种用于治疗遗传疾病和严重出血的基本疗法。尽管在这种情况下，因子VIII在治疗患者方面是至关重要和有效的，但它有一个严重的缺点，因为它本质上是不稳定的。如果不稳定在一个精确的温度范围内，因子VIII就会分解。

“在欠发达地区，在自然灾害期间，在太空飞行或战场上，冰箱和冰柜以及运行这些基础设施的充足电力都可能供不应求。这通常意味着需要获取第八因子的人得不到它，”Boothby说。“我们的工作提供了一个原则证明，我们可以使用缓步动物的蛋白质，在室温甚至高温下，将VIII因子和许多其他药物稳定在稳定、干燥的状态，从而为世界各地的每个人提供关键的救命药物。”

水熊虫——也被称为水熊——身长不到半毫米，可以在完全干燥的情况下存活;被冻结到绝对零度以上(大约零下458华氏度，这时所有分子都停止了运动);加热到300华氏度以上;辐射强度是人类承受能力的几千倍;甚至能在真空的外太空生存。它们能够做到这一点，部分是通过制造一种叫做海藻糖的糖和一种叫做CAHS D的蛋白质。

根据这篇研究论文，Boothby和他的同事们微调了海藻糖和CAHS D的生物物理性质，以稳定因子VIII，并指出CAHS D最适合用于治疗。这种稳定性使得因子VIII可以在不需要冷藏的恶劣条件下使用，包括反复脱水/再水化、极端高温和长期干燥储存。研究人员认为，同样的事情也可以用其他生物制剂来做，这些生物制剂含有或来源于活生物体的药物，如疫苗、抗体、干细胞、血液和血液制品。

Boothby说:“这项研究表明，干燥保存方法可以有效地保护生物制品，为稳定救命药物提供了一种方便、后勤简单和经济上可行的方法。这不仅有利于世界偏远地区或发展中地区的全球健康倡议，也有利于促进安全和富有成效的太空经济，这将依赖于新技术，打破我们对冷藏储存药物、食品和其他生物分子的依赖。”

Boothby和其他研究人员希望他们的发现也可以应用于解决其他社会和全球健康问题，包括水资源短缺。例如，他们的工作可能会带来更好的方法来生产能够应对恶劣环境的转基因作物。