NEJM：研究人员试验新型血友病治疗方法

这项于2021年结束的试验发现，与之前的治疗相比，每周注射efanesoctocog alfa治疗一年的133名血友病患者的预后和生活质量都有所改善。

　　

麦克马斯特大学研究人员参与的一项全球研究已经试验了一种潜在的新治疗方法，这可能会改变血友病A患者的游戏规则，血友病A是一种危及生命的遗传血液疾病。 

联合首席研究员Davide Matino说，每周注射一次efanesoctocog alfa可以预防出血，并促进凝血剂因子VIII的接近正常的活动，这对阻止血友病a引起的长时间出血至关重要。服用efanesoctocog alfa的人还能改善关节功能，改善整体健康状况，减少疼痛。

Matino说，efanesoctocog alpha的工作原理是将因子VIII与其相关的蛋白载体(称为冯·维勒布兰德因子)分离，从而覆盖其“半衰期”。这意味着A型血友病患者只需要每周注射一次，而不是每周注射三次。

研究人员在《新英格兰医学杂志》上发表了他们的发现。

“有了这种治疗，A型血友病患者可以自由地过他们想要的生活，因为他们感到安全，受到保护，许多人告诉我，他们不再像过去那样每天都有关节疼痛。他们可能无法治愈，但这种治疗确实是次佳选择，”医学系助理教授马蒂诺说。

“一整周只注射一次，A型血友病患者就能享受正常或接近正常水平的因子VIII，这是闻所未闻的。以前，患者必须每隔一天注射一次，这对他们来说是一个巨大的负担，但获得的保护水平较低。”

“在过去十年里，血友病A的治疗方法比以往任何时候都有了很大的进步。现在我们有基因疗法和编辑疗法，单克隆抗体疗法和细胞疗法。”

这项于2021年结束的试验发现，与之前的治疗相比，133名血友病患者每周接受一年的治疗，他们的结果和生活质量都有所改善。

Matino和麦克马斯特研究的另一位作者阿方索·伊奥里奥说，麦克马斯特是加拿大唯一一个招收成年患者的中心。

麦克马斯特血友病诊所主任兼教授Alfonso Iorio说:“作为加拿大血友病数据收集网络的领导者，我们在麦克马斯特建立的研究基础设施和领导能力使我们能够吸引创新治疗方法的国际临床研究，如efanesoctocog alfa试验和基因治疗。”

什么是血友病?

血友病A是一种罕见的出血疾病，由编码因子VIII的基因突变引起，有效地阻止凝血活性。

这种疾病会从儿童早期开始导致关节反复出血，并可能危及生命。严重的A型血友病是指一个人的因子VIII水平低于正常水平的1%。

Iorio说:“我们在这项研究中招募的患者已经使用efanesoctocog alfa好几年了，我们很高兴麦克马斯特能够为他们提供这种治疗，从而有机会享受更好的生活质量。”