囊性纤维化的新治疗方法

【字体: 时间:2022年07月15日 来源:Nature Communications

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  反义寡核苷酸(ASOs)是一种可用于控制细胞蛋白质水平的分子。冷泉港实验室教授Adrian Krainer的团队发现了一种新的方法,ASOs可以帮助细胞产生囊性纤维化(CF)患者缺失的蛋白质。这一发现为一种新的治疗方法奠定了基础,可能有助于减少CF症状,提高患者的生活质量。

  

反义寡核苷酸(ASOs)是一种可用于控制细胞蛋白质水平的分子。冷泉港实验室教授Adrian Krainer利用ASO技术开发了第一个fda批准的治疗脊髓性肌肉萎缩的药物,称为Spinraza?。这种药物已经帮助超过1.1万名患者制造出脊椎中特定神经元所需的蛋白质。

从那以后,Krainer一直在寻找ASOs帮助治疗其他疾病的更多方法。他已经把注意力集中在囊性纤维化(CF)上,这种疾病的患者不能制造足够的CFTR蛋白质。他的团队发现了如何使用ASOs来制作一个不完美但仍然有效的CFTR版本。这一发现为一种新的治疗方法奠定了基础,可能有助于减少CF症状,提高患者的生活质量。

CFTR蛋白不完全是基因突变的结果。它导致细胞接受错误的指令来制造蛋白质。错误的指令会被消除,蛋白质也不会生成,因为一般来说,不完美的蛋白质可能会造成破坏。Krainer的ASOs诱骗细胞遵循错误的指令,制造不完美的CFTR蛋白。他的团队发现,在CF中,有一个不完美的蛋白质版本总比没有要好。他们的方法改善了肺细胞的功能,这表明ASO策略可以改善伴有这种突变的CF患者的症状。

该团队的发现揭示了ASOs可以用于治疗疾病的新方法。这项研究是由前医学博士Young Jin Kim领导的。克雷纳实验室的学生。Krainer希望继续扩大ASO技术在治疗领域的潜力。他认为,在未来,aso可能会逐渐成为一种针对个人独特基因突变定制治疗方法。Krainer说:“如果更多的ASOs获得批准,那么在不久的将来,ASOs会成为一种制造个性化药物的常规方式,我也不会感到惊讶。”

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