基因治疗CRO综合服务手册

基因治疗是二十一世纪最激动人心的研究热点之一。但基因治疗从实验室到临床应用的转化面临很多挑战。幸好，有了基因治疗CRO服务，使得靶点预测与验证、病毒载体设计构建、评价模型构建和有效性评价都能够以更专业快速有效地加速完成。基因治疗CRO综合服务手册，是选择合适的基因治疗CRO服务的预备功课，欢迎下载

为什么选择赛业？
・自建基因治疗CRO全服务平台
从基因治疗上游的病毒载体构建与幵发，中游的病毒包装与生产、基因治疗疾病模型构建，到下游的基因治疗有效性 评价，赛业自建基因治疗CRO全服务平台保障您在同一体系下研究数据的连贯性和可靠性。
■成熟的生信平台
赛业大数据AI加生信的复合背景团队，积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据，正在基因治疗领域建立数据 集和算法模型，致力于人类基因突变的致病风险预测以及相应的小鼠疾病模型的设计及基因治疗载体AAV病毒衣壳 蛋白的设计优化,可对疾病类型、受影响的蛋白结构、组织类型、突变位置等进行分类评估，充分考虑各种因素，大大 提高命中率。
・AI助力AAV优化改造及疾病风险预测
根据AI神经网络模型和生信数据算法的逻辑训练AAV的优化及改造，快速准确进行AAV衣壳蛋白的序列预测，获得具 有最高期望特性的AAV新型血清型，解决基因治疗中AAV载体有效性和靶向组织特异性的需要。赛业AI+合成生物学 平台可提供基于优化AAV病毒的基因治疗及下游验证方案，通过基因突变位点致病性的预测模型，可得到最可能导 致疾病表型的突变位点,进而构建相关的细胞或动物模型进行验证，为基因治疗研究开展提供极大便利。
■体内体外一站式服务
赛业生物不仅在模式动物领域有深厚的技术积累，更是在细胞生物学领域深耕十几年,可提供成熟的验证基因治疗 疗法的基因编辑模式动物和病毒包装服务，产品和服务引用文献总数达到数千篇，其中不乏Nature、Cell. Science等顶 级期刊。赛业生物以助力基因治疗的科学研究和临床转化为目标，深耕基因治疗研究领域，可提供从突变基因的致病 风险评估到细胞和小鼠模型制作、表型分析，到基因治疗方案、AAV载体设计直至小鼠模型药效验证的全套服务。

靶点预测与验证平台
赛业生物积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据，结合AI人工智能技术，建立了数据集和算法模型，目前开 发的罕见病数据中心(RDDC)可进行人类基因突变的致病风险预测，通过预测模型还可得到导致疾病表型的突变位点, 进而构建相关的细胞或动物模型进行验证，为基因治疗研究开展提供极大便利。

赛业生物基因治疗CRO服务
靶点预测与验证平台
・AI深度表型预测
・靶点验证模型构建
•功能学检测

病毒载体研制平台：服务项目
・AAV载体设计与优化
・AAV病毒包装：服务优势
• AAV体外验证
•慢病毒、腺病毒包装

评价模型构建平台
・基因表达调控细胞模型
•罕见病动物模型
•全人源化动物模型
•神经系统疾病动物模型
•眼科疾病动物模型
•其他基因治疗定制化模型

有效性评价服务
•药物（如AAV）注射
•免疫学检测
•行为学检测
•眼部功能检测
•细胞功能性检测