干细胞疗法逆转鼠帕金森后,即将开始新一轮人体试验

【字体: 时间:2022年05月13日 来源:精准医学趋势

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  干细胞疗法在逆转帕金森病小鼠后开始人体试验。

  

干细胞疗法在小鼠身上逆转帕金森氏症后开始人体试验。干细胞疗法在许多领域都显示出巨大的前景,但有一项应用让科学家们特别兴奋:帕金森氏症的下一代治疗方法。

该领域的一个实验小组已经表明,将精心培养的干细胞植入鼠体内可以显著恢复该疾病典型的运动症状,现在他们正将目光投向即将到来的人体试验。

帕金森氏症被认为是创新干细胞疗法的主要目标,因为这种疾病可以追溯到大脑特定区域的特定类型的细胞的退化。

中脑黑质中的神经元负责产生多巴胺,多巴胺有助于控制运动等活动。

这些神经元的丧失导致了帕金森氏症患者的运动症状,所以使用干细胞疗法来替代它们是一个非常有吸引力的想法,而且这个想法已经开始从动物试验转移到人类身上。

2018年,在日本进行的一项世界上首次试验中,帕金森病患者将干细胞来源的前体细胞植入大脑,在那里它们发展成产生多巴胺的神经元,据说一些受试者表现良好。

类似的早期试验目前正在美国进行,那里的科学家正在努力确定使用诱导多能干细胞(iPS)来恢复帕金森病患者正常运动的安全性和有效性。

这些“诱导多能性”细胞从收获的成年细胞开始,用重编程因子处理,然后恢复到胚胎状态。第二阶段是让他们接触更多的生长因子,这反过来把他们变成产生多巴胺的神经元。

亚利桑那州立大学(Arizona State University)的科学家们一直在进行这一过程的实验,并在一项概念验证研究中,在鼠身上测试他们设计的神经元。

他们的想法是优化产生这些细胞的方法,对它们进行调整,然后看看哪个版本最好地改善啮齿类动物的帕金森症状,理想情况下使这项技术更接近临床应用 

这意味着在重编程的第二阶段,干细胞被放置在不同的时间段,不同的细胞群被培养17、24或37天。

因此,研究组发现,17天期干细胞比其他类型的干细胞要好得多,如果将干细胞移植到鼠的大脑中,运动症状就会得到明显的恢复。

此外,发现剂量是关键,少量干细胞的作用可以忽略不计,而大量干细胞进入大脑并与神经组织结合,形成突触并产生多巴胺。

最终,这使得接受治疗的鼠完全逆转了帕金森病的症状。

在这些有希望的结果之后,这项技术现在将加入少数正在人类身上进行研究的类似技术的行列,被认为是首次试验。

它将专注于一个特定的帕金森患者群体,这些人已知有帕金森基因突变。

这些患者的运动症状有所下降,但没有认知能力下降或痴呆,科学家说,这使他们成为测试的理想人选。

该研究论文的作者杰弗里·科尔道尔说:“我们很高兴有机会帮助这种遗传性帕金森氏症患者,但从这项试验中吸取的教训也将直接影响患者。”



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