将时间从几个月缩短到几周：一种新的基因传递方法

使用腺病毒（Ad）载体传递的治疗基因不仅能解决症状，还能解决疾病的原因。然而，虽然对人类疾病和基因组的理解取得了进展，但是。。。

　　

               

研究人员用表达绿色荧光蛋白(GFP)标记的腺病毒载体感染了小鼠模型。在感染48小时后记录荧光信号。图像显示大部分软组织细胞被病毒载体有效地转导。资料来源:芝加哥大学

使用腺病毒(Ad)载体，治疗基因处理疾病的原因，而不仅仅是症状。然而，随着对人类疾病和基因组理解的进步，靶向基因疗法的数量越来越多，但基因传递仍然是一个重大挑战。

“我们知道很多基因具有重要的功能和有用的治疗效用，但如何将它们传递到细胞中呢?”这一直是一个持续的挑战，”整形外科和康复医学副教授何铜川解释说。

根据He和他在芝加哥大学的同事们的说法，“腺病毒载体作为遗传物质转移工具的进化，已经彻底改变了医生和科学家治疗甚至是最使人衰弱的疾病的方式。”这些载体是最有效的基因传递系统，与其他选择相比，提供了显着的优势。

然而，目前用于创建广告载体的流程是耗时的，技术上具有挑战性，而且几十年来都没有得到改进——直到现在。

包括He在内的芝加哥大学分子肿瘤学实验室的研究人员已经开发出一种简单的方法来制造这些载体。“一步构建广告”(OSCA)系统是“非常高效和用户友好的”，何说，他与波尔斯基创业和创新中心合作申请了这项发明的专利。

“这是一个耗时的过程，”何在谈到用旧方法开发广告载体时说。他说:“这可能需要几个月的时间，结果难以预测。”另一种选择是，新方法需要两到三周的时间，而且肯定会产生病毒。

该系统使用吉布森DNA组装(GDA)技术开发，可用于基因治疗和疫苗开发。贺建奎指出，GDA方法已经有将近10年的历史，现在是合成生物学的一项流行技术。GDA是组装合成和天然基因、遗传途径以及整个基因组的有用工具。

这项工作建立在以前的研究基础上，改进了以前的系统:“AdEasy”系统，该系统也是由He开发的，已经成为世界上最常用的生成广告载体的技术之一，几家大型制药公司和研究实验室都在使用它。

他说:“新系统使整个过程非常简单。”“对于普通的分子生物学实验室来说，制造病毒更容易。”

他在大学的实验室主要研究干细胞生物学、癌症生物学和再生医学。作为这项研究的一部分，该小组还对开发解决这些领域的新技术有着浓厚的兴趣。这种兴趣导致了OSCA系统的发展。

他说:“有时候你会遇到挑战，现有的技术是不够的。”“我们想解决科学问题，但有时你真的需要开发更好的工具。”

这项研究发表在《分子治疗-溶瘤学》杂志上。