新技术|一种操纵基因表达和研究遗传疾病的新方法

细胞和分子生物学系的高级研究员艾玛·安德森和博士生卡琳·曼戈尔德最近在《细胞报告方法》杂志上发表了一篇文章，他们在文章中开发了一种新技术，以减少老鼠的使用并获得更快的结果。

　　

细胞和分子生物学系高级研究员Emma Andersson和博士生Karin Mangold，最近，他们在《细胞报告方法》杂志上发表了一篇文章，在这篇文章中，他们开发了一种新技术，以减少小鼠的使用并获得更快的结果。

了解我们的基因如何控制我们如何从受精卵发育成一个功能齐全的人类，需要进行实验，我们“拿走”或“添加”部分基因（DNA片段），看看它们需要什么，或者它们能做什么。通常，科学家利用小鼠来了解基因是如何控制哺乳动物的发育和疾病的，但在小鼠模型中提取和添加基因之前一直是一项缓慢的工作（数月到数年），不幸的是，这也可能导致无法使用的老鼠的产生。为了解决这个问题，细胞和分子生物学系的Emma Andersson和她的团队开发了一种方法，可以在小鼠体内（天/周）快速去除或添加基因，重点放在大脑和脊髓上。

“我们发现这种方法非常有效，可以用来了解与人类疾病相关的基因的功能。有了这项新技术，在小鼠身上研究基因将更快更容易，因此我们可以测试不同的基因（在不同的病人身上发现突变）如何实际控制健康和疾病。”Emma Andersson解释道。

这项技术还可以用于系统、快速地测试许多不同的基因（筛选），或者“谱系追踪”——通过标记这些干细胞并随时间推移跟踪这些干细胞，了解神经系统中的每个干细胞可以产生什么。

从概念上讲，这项技术与羊膜穿刺术非常相似，羊膜穿刺术是在孕妇身上进行的，用于检测未出生婴儿的遗传疾病。研究人员将DNA修饰病毒注射到镇静怀孕小鼠的羊水中，然后可以修饰与羊水接触的细胞。他们的技术不接触胚胎本身，雌性老鼠几分钟后醒来，四处奔跑并正常梳理自己。

 Highly efficient manipulation of nervous system gene expression with NEPTUNE
Mangold K, Ma?ek J,? He J, Lendahl U, Fuchs E, Andersson ER
Cell Reports Methods Volume 1, Issue 4, 23 August 2021, 100043