广州健康院自主研发的1.1类新药奥雷巴替尼获批上市

　　

　　11月25日，中国科学院广州生物医药与健康研究院自主研发的1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克®）正式获得国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。这是健康院建院以来第一个1.1类新药获批上市。 

　　CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此在过去一直面临无药可医的窘境。 

　　2006年，广州健康院引进丁克研究员团队，并于2008年开始布局基于酪氨酸激酶抑制剂的治疗恶性肿瘤的新药开发领域。2013年，经实验室初步验证，确定D824为抗白血病候选药物，并将相关专利转让给广州顺健生物医药科技公司进行产业化开发。2016年，D824（HQP1351，奥雷巴替尼）获得1.1类新药临床批件，后由广州顺健的母公司江苏亚盛推进临床试验。2021年11月24日奥雷巴替尼获得上市批准，历时13年。这是由科研院所研发、企业接力进行产业化的新药研发成果转化的典型成功案例。 

　　奥雷巴替尼是潜在同类最佳（Best-in-class）新药，为国家“重大新药创制“专项支持品种。耐立克®获批主要基于两项关键性注册II期临床研究数据，分别为HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。临床数据显示，耐立克®在伴有T315I突变的TKI耐药的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的疗效及耐受性，且随着治疗时间的延长，缓解率和缓解深度会进一步增加。 

　　作为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，奥雷巴替尼的获批将打破中国携T315I突变耐药患者的治疗瓶颈，解决无药可医的困境。