新技术旨在改善神经系统疾病的治疗

　　

普林斯顿大学的研究人员正在开发基因“开启”开关，用于基因治疗传递新基因以替换或帮助有缺陷的基因。

这种启动基因活性的系统可以广泛地改善各种神经系统疾病治疗。普林斯顿神经科学研究所（Princeton Neuroscience Institute）病毒神经工程研究员Esteban Engel和他的团队开发出了新的基因启动子，这种启动子的作用就像打开基因表达的开关，有望扩大传递大基因的能力，并使其长期保持活性。

这项研究发表在《Methods & Clinical Development》杂志上。

基因治疗是许多疾病，包括帕金森病和阿尔茨海默病等涉及大脑的疾病的一种有前途的策略。

为了将基因携带进细胞中，多年来，科学家们已经设计出能以安全且不会引发疾病的病毒来传递基因，其中一种常用的病毒是相对无害的腺相关病毒（AAV）。

Engel和他的团队创造了新的基因启动子，这些启动子在基因被转移到神经元后启动基因。研究小组通过采用在另一类病毒疱疹病毒（herpes viruses）中发现的启动子的特性来设计启动子，疱疹病毒通过在神经系统中建立慢性感染而可以在体内持续多年。

该团队的工程启动子占用的空间远远小于现有的基因治疗启动子，从而允许更大的基因或多个基因的导入。新启动子也很持久，比大多数普通启动子更不容易被抑制或失活，所以治疗基因是长期活跃的。这些新的启动子能与AAV以及其他病毒和非病毒基因传递系统协同工作。

Engel说：“新启动子将允许我们传递更大的基因或多个小基因，这些基因可以在需要的时候保持活性。”

原文检索：Small Alphaherpesvirus Latency-Associated Promoters Drive Efficient and Long-Term
Transgene Expression in The Central Nervous System 

（生物通：伍松）