Nature：中国领头人类胚胎基因编辑研究

　　

生物通报道  瑞典卡罗林斯卡医学院的Fredrik Lanner正在准备编辑人类胚胎中的一些基因。去年4月这类研究在国际引发了巨大的轰动，当时一个中国研究小组透露已经完成了世界上首例这样的实验（Nature：中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎）。

但Lanner预计他探索早期人类发育的研究工作不会引起这样的激烈争论。对胚胎编辑研究伦理学长达一年的讨论，又或许只是时光的流逝，似乎钝化了争议的边缘。Lanner的实验在去年6月获得了批准，他说：“至少在科学界，我感觉有更多人支持基础研究应用。”

人们对于4月6日报道的一项人类胚胎编辑实验相当平静的反应似乎证实了他的直觉——这是迄今为止发表的第二项此类研究。由广州医科大学的范勇（Yong Fan）领导的一个研究小组，利用基因编辑技术CRISPR–Cas9尝试导入了一种可使得人类抵抗HIV感染的突变（Nature：中国科学家再爆CRISPR编辑人类胚胎 ）。

英国爱丁堡大学生物伦理学家Sarah Chan说：“我认为这些科学家们所做的没有任何的问题。这项研究工作并没有试图去做在伦理上仍然遭到质疑的事情。也没有试图去构建转基因人类。”

批准范勇研究工作的广州医科大学附属医院伦理委员会说，它已为另两项胚胎编辑项目开了绿灯；伦理委员会的一位发言人说，这样的研究符合道德标准，是因为它将会促成改进基因编辑技术，帮助预防疾病。

去年12月，由科学家和伦理学家们召开的一次国际峰会宣称，不应该对意图用于建立妊娠的人类胚胎进行基因编辑——但它支持基础研究。

范勇说：“人们正在更多地了解这类研究。”他指出今年2月英国的生育监管机构批准了Francis Crick研究所发育生物学家Kathy Niakan旨在编辑健康人类胚胎中一些基因的一项研究计划（Nature、Science：CRISPR编辑人类胚胎终获批准 ）。

中国的领头地位

范勇说，研究小组是在2014年初开始开展实验的，最初将这篇研究论文提交给了Cell Stem Cell杂志。当这篇手稿最终放到《Journal of Assisted Reproduction and Genetics》杂志总编辑David Albertini的桌上时，另一个广州的研究小组已首先报道了人类胚胎编辑实验。那篇尝试纠正一种血液疾病致病突变的研究论文，陷入到了一场有关改造人类生殖细胞伦理学的风暴中。一些研究人员甚至呼吁暂停对不能存活胚胎的原理验证研究。

堪萨斯大学医学中心生殖生物学家Albertini认为，发表范勇的论文对于教育科学家和临床医生具有重要的意义。他说这篇稿件在8个月的时间里通过了两轮评审——是该杂志正常评审时间的两倍，并促使研究人员讨论了围绕论文中生殖细胞系编辑的一些伦理问题。

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Francis Crick研究所发育生物学家Robin Lovell-Badge说，范勇的论文应该可以帮助消除一些国际观察人士对于在中国开展人类胚胎编辑研究合法性的疑虑。有可能还会有更多这样的胚胎编辑论文将发表。“我知道一些论文还在东飘西荡地进行评审，我宁愿一切都公开。”（范勇说他的研究小组现正将焦点放在利用人类干细胞来提高CRISPR效率上。）

公开

涉及编辑人类胚胎的研究将很快在世界上的其他地方开始开展，如果还没有人私下这样做。

在发表于4月7日《细胞》（Cell）杂志上的一篇论文中，Lanner研究小组在88个早期人类胚胎中分析了基因表达，并利用这些数据鉴别出了采用CRISPR–Cas9在胚胎中破坏的一些基因（Cell发布测序重要发现 ）。本月在巴黎Lanner将会在美国国家研究院和国家医学院组织的一次人类基因编辑会议上讨论这项工作。他说在未来的几个月将开始完成一些实验。

斯坦福Burnham Prebys医学发现研究所干细胞科学家Evan Snyder说，他不知道在美国有人进行人类胚胎编辑。但他认为美国的科学家将不可避免地开展这样的研究，尽管人类胚胎和生殖细胞系改造研究被禁止提供联邦资金。Snyder说，这样的研究向前发展以确定一些技术障碍是否将阻止临床应用非常重要。

制定规范

完成及发表人类胚胎编辑工作的标准仍在制定中。Snyder说，只要有可能，研究人员都应该采用替代方案，例如非人类灵长类动物的胚胎。在没有替代方案时，他们应该使用体外受精诊所通常丢弃的多余胚胎。

两个中国研究小组均采用的是不能存活的胚胎，但Lovell-Badge认为对正常胚胎进行试验也很重要：例如可以看看在这样的细胞中CRISPR–Cas9是否更加高效或是低效。

一些科学家们认为，旨在探究人类发育的一些基因编辑实验，如Lanner和Niakan计划的研究，比旨在为构建转基因人类奠定基础的实验更具价值。“目前，对于这种技术及人类胚胎还认识不多之时，追寻长期的临床目标看起来几乎没有任何意义，”Lovell-Badge说。

但Chan认为应该为继续展开这两类研究设立伦理界限。“我们应该让公众相信，能够了解转基因胚胎和转基因人类研究之间的差别。我认为如果喧哗能少一点这是件好事。”

（生物通：何嫱）

生物通推荐原文摘要：

Gene-editing research in human embryos gains momentum

At the Karolinska Institute in Stockholm, Fredrik Lanner is preparing to edit genes in human embryos. It’s the kind of research that sparked an international frenzy in April last year, when a Chinese team revealed that it had done the world’s first such experiments