Cell发表人类基因编辑评论文章

　　

生物通报道：去年4月，来自中山大学的研究人员，用称为CRISPR-Cas9的基因编辑系统，除去了人类胚胎中的一个突变基因。这项研究工作一经发布便引发了国内外科学界对于以可能遗传给后代的方式来编辑人类基因组——相关伦理道德的广泛争论（Nature：中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎）。12月份，来自世界各地的数百名科学家和伦理学家，聚集在美国华盛顿讨论人类基因编辑的界限，他们担心，快速涌现出来的基因编辑研究，可能会超过安全和伦理审查（人类基因编辑峰会在美召开）。新年伊始，英国监管委员会评估了一项敲除几天大胚胎中发育基因的申请。在一场新闻发布会上，伦敦弗朗西斯•科瑞克研究所科研人员Kathy Niakan讨论了其提议项目背后的基本原理，并且希望这些研究或许有一天能改善对不孕症的治疗（英科学家申请用基因编辑技术编辑人类胚胎）。

刚刚过去的这个冬天，关于“是否允许开展‘生殖细胞——一个新胚胎的基因组’基因编辑”的争辩，已经出现了一些戏剧性的变化。众所周知，采用该技术不仅可以永久性地改变一个人，而且还会改变一个人未来的遗传谱系。2月25日在《Cell》杂志发表的一项评论文章中，来自美国布朗大学和哈佛大学的两位医学、法律专家认为，如果美国决定考虑到实践，它其实有一个很好的监管路线图可以遵循——由英国提供。

一年前，英国批准了一种称为线粒体替代（Mitochondrial Replacement，MR）疗法的药物治疗。线粒体是每个细胞内的一部分，它们有自己的小基因组，这与细胞核内的基因组有着明显的区别。有时错误的线粒体基因会导致严重的健康疾病。MR疗法建议从一名女性捐赠者身上取一颗具有健康线粒体基因的卵细胞，并将其与受影响的孕妇的细胞核互换。一旦在实验室内与父亲的精子受精之后，由此产生的胚胎就会有供体的健康线粒体，以及所需的母亲和父亲的混合核DNA。

在《Cell》发表的这篇文章中，布朗大学医学生物科学前院长Eli Adashi博士和哈佛大学的Glenn Cohen教授认为，生殖细胞系的基因编辑——会改变胚胎的核基因组，和MR治疗是足够相似的，因此英国用来考虑和批准MR疗法的原则，可以给美国的生殖细胞基因编辑评估，提供一个现成的框架。

Adashi和Cohen写道：“这两者肯定都突破了生殖障碍。这两者都需要人类胚胎的操作。双方都必须解决重大的安全问题。双方肯定都会引起公众的怀疑。都要面对从未遇到的、无法估量的结果。都要解决伦理问题。两者都必须消除技术不受控制运行所带来的不安。两者都必须要减轻几千年来的自然秩序被改变的恐惧。”

“由此可见，来自MR经验的关键见解，很可能证明是可适用的，并可能有助于考虑所面临的基因组编辑挑战。”

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矛盾的背景
这篇文章出现在当前快速涌现的诸多新闻当中，一些人支持，一些人劝退，他们围绕着MR治疗和生殖编辑展开了争辩。

在本月的早些时候，美国国家科学院发布了一份报告，建议美国政府跟随英国对MR疗法的领导。然而，一个关键的区别在于，只批准男性胚胎的转移，因为男人不会将线粒体基因传递给他们的后代。

在那之前的几天，英国批准了人类胚胎的基因组编辑——那些制备出来、但不用于体外受精的胚胎，以用于研究目的。然而，在这种情况下，在研究完结时实验胚胎将被破坏，以防止遗传变化出现在个体当中，或被世代相传。

Adashi说，如果美国政府将要像英国那样考虑治疗性MR或生殖编辑，实际上将不可能批准任何必要的临床前研究，这是因为2015年十二月的一项法律规定。该法案禁止美国食品和药物管理局使用任何拨款来接受或批准任何项目，在这些项目中人体胚胎中被有意制备或修饰，包括可遗传的遗传修饰。”

在华盛顿特区举行的一次基因组编辑峰会上，这项法案在2周内被通过，在这次峰会上，许多杰出的科学家聚集在一起，讨论这项技术的未来。

英国做对了什么
在《Cell》的文章中，Adashi和Cohen赞扬了英国在批准MR疗法的十年漫长过程中如何克服五种普遍的担忧：“当出现一种引人注目的医学原理时，人们会有五种担忧，即临床科学安全性和疗效，伦理框架的严谨性、公众参与的范围，以及监管结构的可靠性。”

他们写道，这些相同的原则也可以指导生殖细胞基因编辑的评估。

英国，通过专门召集专家小组和研究、议会辩论和公共论坛、会议和采访，大量讨论和研究MR治疗的道德、安全和公众关注。

Adashi和Cohen写道：“应用MR监管评估的原则，将有助于确保治疗性基因组编辑在人类中的前景，这是一个全面的、包容的、伦理的、安全意识的和增强信心的过程。”

（生物通：王英）

生物通推荐原文摘要：
Going Germline: Mitochondrial Replacement as a Guide to Genome Editing
Summary：Mitochondrial replacement (MR) serves as a crucial test case and learning guide for the scientific, ethical, and regulatory challenges of future reproductive breakthroughs. The lessons learned from the regulatory review process of MR over the last decade promise to enrich the emerging dialog over genome editing.