The scientist：2011年度医药新闻

　　

新药的研发是一个非常复杂的过程，全面的学科知识、精明的监管及营销技巧，缺一不可。在过去的一年里，在新药的研发领域成功和失败的案例并存。12月20日，The Scientist（科学家）杂志发布了“Drug Headlines of 2011”，细数了2011年值得关注的药物研发进展。

值得关注的药物审批：

50多年来首个狼疮药物

2011年3月9日，美国食品与药物管理局（FDA）发布公告，批准Benlysta用于治疗狼疮。这是FDA在50多年来第一个批准的狼疮治疗新药。FDA在公告中指出，Benlysta（活性成分：belimumab）被批准用于治疗活动性、自身抗体阳性（系统性红斑狼疮）且正在接受标准治疗（包括类固醇皮质激素、抗疟药、免疫抑制剂和非甾体抗炎药）的狼疮患者。

Benlysta直接进入静脉（经静脉输注），是第一个被设计来抑制B淋巴细胞刺激因子（BLyS）的药物，它可以减少被认为是狼疮中一个问题的异常B细胞数量。

肝炎治疗的希望

2011年5月，FDA批准了顶点制药公司（Vertex Pharmaceuticals）公司的Incivek (telaprevir)和默沙东制药公司的（Merck’s Victrelis）的Victrelis (boceprevir)作为新一代丙肝治疗药物。这两种药物的适用人群为初治或既往接受过治疗但未获得持续病毒学应答(SVR)的患者(即复发者、部分应答者及无应答者)。此外。陆续可能还有更多的药物将获准治疗这一疾病：Gilead公司近期在丙肝市场放下大赌注，支付biotech Pharmasset公司月110亿美元进行交易。强生（Johnson & Johnson）和百时美施贵宝 (Bristol-Myers Squibb ）公司开发的鸡尾酒药物疗法即将于2010年启动III期临床试验。

新型抗癌药物

今年8月17日，FDA批准了基因泰克(Genentech)的Zelboraf (vemurafenib)用于治疗晚期或不可切除的黑色素瘤。Zelboraf特别适用于有基因BRAF V600E突变的黑色素瘤患者。Zelboraf获准的同时，FDA还批准了罗氏（Roche）首个用于检测cobas 4800 BRAF V600突变的检测方法，这一检测方法将有助于确定病人的黑色素瘤细胞是否存在BRAF V600突变。9天后，FDA又批准了辉瑞（Pfizer）的 Xalkori (crizotinib)胶囊，这是第一个对间变性淋巴瘤激酶（ALK）进行靶向治疗的药品，用于治疗通过FDA批准的检测方法诊断为ALK阳性的局部晚期或转移的非小细胞肺癌（NSCLC）。这些药物代表了“药物研发的一种新模式，对一部分明确诊断的患者给予明确的个体化治疗。”

药物撤销事件：

撤销抗癌药物Avastin治疗乳腺癌

FDA健康顾问委员会基于多年来的跟踪调查一致认为，罗氏（Roche）控股公司的抗癌药物阿瓦斯丁（Avastin）对于治疗乳腺癌是不安全的或不利于临床治疗的。该委员会通过投票决定，FDA将撤销其对抗癌药物阿瓦斯丁用于治疗乳腺癌的批准。

阿瓦斯丁在2008年获得了批准上市。旨在希望与标准的化学疗法结合可以延缓乳腺癌生长5个半月。作为加速审批程序的一部分，FDA要求罗氏运行了后续研究。但后来的研究发现，其对乳腺癌生长只能延缓1至3个月，且没有任何研究显示阿瓦斯丁队晚期乳腺癌患者的有延长生命的功效。一些患者也有严重的副作用，包括在胃和肠道出现严重出血和血块现象。

FDA将撤销阿瓦斯丁做为乳腺癌药物的批准，但仍然保持了其对结肠、肺、脑、肾等器官癌症治疗药物的批准。该公司表示，他们仍会进行后续研究，以证实阿瓦斯丁对乳腺癌的疗效。

Movectro撤回

今年6月，默克雪兰诺欧洲有限公司通知欧洲药品管理局（EMA），其决定撤回药物Movectro（克拉屈滨）10 mg片剂的欧盟上市许可申请。Movectro计划用于治疗复发-缓解多发性硬化症。

10年研发，Xigris被证实无效

10月，礼来（Eli Lilly）公司宣布从所有市场回收Xigris产品，因为该药物到达主要治疗目标：在28天治疗期间内大幅降低感染性休克病人的死亡率。

其他重大的医药新闻：

疟疾疫苗研制曙光乍现

期待已久的全世界首个大规模疟疾疫苗试验的一个较小范围的研究显示，这种名为“RTS,S”的疫苗能够提供部分的保护，减少疟疾在婴幼儿中一半的发病率。专家表示，尽管不如目前正在使用的大多数疫苗那样令人印象深刻，这种新的疫苗有助于显著减少因疟疾造成的大量死亡人数。

“RTS,S”是由比利时里克桑萨尔的葛兰素史克（GSK）生物制剂与PATH疟疾疫苗计划（MVI）合作研制的。它包含有一个能够与来自疟原虫的蛋白质片段相结合的基因工程蛋白质，以及有助于引发强烈免疫响应的来自乙型肝炎病毒的一种蛋白质。Ⅲ期临床试验，即最终的测试在撒哈拉以南非洲招募了超过15000名6到12周的婴儿，以及5到17个月的幼儿。10月19日，合作双方在资助该项试验的比尔和梅林达•盖茨基金会举行的一次会议上宣布了第一组数据，相关研究结果同时也在线发表于当天的《新英格兰医学杂志》网络版上。

失去专利保护

有一些重量级的药物将在2011年底专利到期。其中包括辉瑞公司的降胆固醇他汀类药物立普妥Lipitor (atorvastatin)，礼来公司（Eli Lilly）的抗精神病药物再普乐Zyprexa (olanzapine)以及强生公司（Johnson & Johnson）的注意力不足过动症治疗药物哌甲酯Concerta (methylphenidate)。

杰龙放弃干细胞研究

获得官方批准进行全球首例人类胚胎干细胞临床试验的美国杰龙(Geron)生物医药公司日前宣称，由于所需费用过高，他们已经决定终止这一试验。这一决定立刻引发慈善机构等希望从研究中受益的团体和个人的不满。
 
杰龙公司表示，在对人类胚胎干细胞临床试验成本进行战略评估后，他们决定终止这一里程碑式的研究项目。这家总部位于加州的公司此前首次获得美国联邦药物管理局批准，对脊髓伤害病人进行干细胞治疗临床试验，试验开始于2010年10月份，至今已有4位病人接受了试验治疗。
 
杰龙公司称，终止这项试验与安全问题无关，而是因为缺少资金以及“监管太过复杂”。他们将不再招收新的试验病人，但是将完成对那些已经接受试验的病人的治疗，这些病人每人都注射了200万个细胞。此后，杰龙公司会将重点转向癌症药物研究。

（生物通：何嫱）

生物通推荐新闻摘要：

Drug Headlines of 2011

A list of this year’s newsworthy successes—and failures—in drug development

Wikimedia Commons, RagesossDeveloping new medicines is tricky business, requiring sound science, regulatory savvy, and marketing skills. The past year has seen success and failure in all these realms. Here, The Scientist recounts some of the noteworthy drug developments of 2011.