对肌肉显神威的抗癌新药

　　

生物通报道：美国加州Burnham研究所的一项研究发现，一类目前正在研究其抗癌效果的新药能够对付肌肉营养不良的肌无力和纤维退化。这项报告揭示出这类称为组蛋白脱乙酰基酶抑制剂的药物可能用于促进萎缩肌肉的再生和修复，从而治疗这种疾病。

这项由Burnham研究所Lorenzo Puri博士的研究组与罗马Dulbecco Telethon研究所合作进行的研究结果公布在9月17日《自然医学》的网络版上。

Puri的研究组发现利用目前正在进行乳腺癌临床试验的脱乙酰基酶抑制剂Trichostatin A处理肌肉萎缩症小鼠模型，能够恢复骨骼肌功能并改善肌肉营养不良症中功能受损症状。

重要的是，这些恢复功能的肌肉对功能退化的抗性也增强了。这种与收缩有关的退化是杜式肌营养不良症和类似肌营养不良症中导致肌肉功能障碍的主要机制。

试验中，研究人员对用Trichostatin A处理的肌肉营养不良小鼠的肌肉进行了三个月的跟踪检测，与此同时也对未用药治疗的对照肌肉营养不良小鼠的肌肉进行了同步的检测。与对照相比，这些用药处理过的小鼠表现出了正常的肌肉组织构造。而且，接受药物治疗的小鼠已经能够和正常小鼠一样进行体育运动了。

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肌肉营养不良症是一类超过30种遗传疾病的总称，其特征是骨骼肌逐渐虚弱和退化。所有这些疾病都是遗传性的，都是由负责维持肌肉完整的一组基因中的一个基因的一种突变导致的。Puri的研究组分析了这类疾病最常见的形式——杜式肌肉营养不良症。这种类型疾病在男性新生儿中的发病率是3500分之一。

Puri指出，这项研究找到了治疗肌肉营养不良症的一种有潜力的新药。这种药物与目前用于治疗这种疾病的类固醇药物相比，具有明显的优势。

这些令人振奋的初步结果激励着研究人员进行更深入的调查来确定出这些药物是否能用于治疗人类肌营养不良症患者。已经研究肌肉营养不良症10多年的Puri表示，目前很难预测还需要多久的时间才能将这种药物的动物研究升级到人类患者的治疗。

接下来，研究人员将会精确分析几种现有的脱乙酰基酶抑制剂对肌肉退化的治疗效果。研究人员将会利用这些信息确定出对肌肉营养不良症具有相似甚至更佳治疗效果的新化合物。（生物通记者杨遥）