新技术：利用新型病毒校正患病细胞

　　

生物通报道：研究人员已经治愈了四条患有一种致死性遗传免疫疾病的狗。这项研究在近期举行的美国基因治疗协会年会上公布。研究可能为患有一种叫做白血球粘着缺乏症（LAD (Leukocyte Adhesion Deficiency)的患者带了希望。而且，这种用于修理狗细胞的新型病毒还可能比目前用于基因治疗的病毒都要安全。

患有LAD的婴儿的一个叫做CD18的功能性基因，这种基因能够制作白细胞寻找和粘着到感染位点所需的一种蛋白质。没有这种蛋白质，LAD儿童常常会在两岁时因为细菌感染而死亡。这种疾病的患者有时用骨髓移植的方法进行治疗，但是首先需要找到合适的骨髓捐赠者。到目前为止，全世界已经报道的LAD病例有200个。

为了改良早期的LAD的基因疗法尝试，由美国癌症研究院的Dennis Hichstein领导的研究组对在瑞典发现的携带一种缺陷性CDd18基因并出现类似LAD症状的爱尔兰雪达犬（Irish Setters）进行了研究。研究组从5只患有犬LAD的小狗获得血液干细胞，并用一种反转录病毒（foamy virus）处理这些细胞。这种病毒能够将CD18的一个好的拷贝携带到细胞中。然后，他们将这些细胞送回给接受了低剂量辐射治疗的这些小狗。

试验结果表明这种方法明显获得了成功：这些小狗正常情况下会在6个月内死亡，但是接受这种治疗的5只小狗中的4只在一年后仍然很好地活着。它们的5％的白细胞携带一种正常的CD18拷贝，这虽然比正常情况下少，但是对一个完整的功能免疫系统来说已经足够了。目前，Hickstein希望能够尽早在LAD儿童患者中检测这种治疗方法。

这项研究还是foamy病毒载体使用的一个实例，并且证明这种病毒比其他常用于基因治疗的反转录病毒具有多项优势：这种病毒能够更快将基因送入细胞中，并且不会导致任何人类疾病；与附件癌细胞整合的可能性更小。（生物通记者杨遥）