基因疗法：新型脂质DNA复合体载体

　　

生物通报道：加州大学圣塔巴巴拉分校的研究人员创造出了一种有可能通过基因疗法战胜疾病的新分子。在发表于2006年3月29日的Journal of the American Chemical Society杂志上的文章中，研究人员描述了这种新的脂质分子合成过程。

基因疗法被认为能从根本上治疗疾病，它将治疗性基因直接传递到细胞中。遗传性疾病以及一些癌症和心血管疾病的治疗最终可能从这种方法获益。这些被传递的基因能够校正基因缺陷或帮助身体的免疫系统对抗癌细胞。

在过去的20多年里，基因传递是通过使用遗传改造的病毒作为载体来进入患病细胞的，而且全世界70％的临床试验仍然使用着这种方法。但是，用于基因传递的病毒有时会引发严重的免疫应答，因此研究人员仍然在努力寻找着非病毒传递载体。而将脂质DNA复合体作为非病毒DNA传递工具越来越引入注意：它们被描述为基因疗法最热门的新技术。

脂质分子由两个部分组成，一个亲水的“头部”和亲油尾部。脂质和碳水化合物、蛋白质一起构成生活细胞的主要结构物。

圣塔巴巴拉大学创造出的新型脂质分子具有一种树状纳米头部，并具有出众的DNA传递特性，是一种蜂房状的脂质DNA复合体。这种新分子由Safinya实验室合成。脂质DNA复合体的结构显著影响到它们传递DNA的能力。

这种新的脂质分子的树状头部携带16个正电荷，这是目前为止基因传递领域中携带最多电荷数的载体物。

这种将基因传递进靶标细胞中的过程称为转染过程。在论文中，研究人员描述了利用这种新分子携带基因到癌细胞系中的转染效率。使用的四种癌细胞系中，两个是小鼠细胞株，另外两个是人类细胞株。这种脂质复合物的蜂房结构明显具有很高的转染效率。（生物通记者杨淑娟）