基因疗法治疗血友病的重大进展

【字体: 时间:2005年08月24日 来源:生物通

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生物通报道:通常人们所说的血友病其实是A型血友病,这种类型占到所有血友病病例的80%-85%,其患者缺乏第八凝雪因子。现在,爱荷华州大学Roy J. Lucille A. Carver医学院的一项新研究表明一种通常感染昆虫的病毒有助于研制出治疗A型血友病的基因疗法。

爱荷华的研究人员使用两种途径改善了将治疗基因传递到细胞的载体,从而能够达到持续局部改善A型血友病小鼠模型的出血问题。这些发现刊登在91日的Blood杂志上。

为了靶向小鼠模型的肝脏细胞,研究组将杆状病毒失活的蛋白质外衣“披”在一种经过修饰的腺病毒FIVfeline immunodeficiency virus)身上。这种杂交的载体能够更容易附着到特定的肝脏细胞并使载体中的基因进入细胞。接着,这种基因使肝脏细胞产生能够阻止出血的蛋白质。研究人员改造了这种载体以使它能够只在肝脏细胞中表达治疗性基因,并以此降低治疗的副作用。

这些发现对研制出治疗血友病的更好的疗法具有重要的意义。但目前,要想将找到一种用于治疗血友病患者的基因疗法还有许多路要走(生物通记者杨淑娟)。
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