活体基因治疗活化大脑干细胞

　　

生物通报道：布法罗大学的研究人员利用他们特制的纳米颗粒首次将基因传递进了活体小鼠的大脑中。这种方法的效率能与使用病毒载体传递的效率相媲美甚至更优，并且没有观察到任何毒副作用。这项研究的结果公布在本周的Proceedings of the National Academy of Sciences上。

这篇论文叙述了研究人员利用基因纳米颗粒复合体活化活体成熟大脑干细胞/祖细胞的过程，并且表明这种方法有可能启动这些闲散细胞（大脑干细胞）来有效替换掉那些被神经退化疾病如帕金森症破坏的细胞。除了将治疗性基因传递入大脑来修复功能障碍的脑细胞，这种纳米颗粒还为研究大脑基因的遗传机制提供了有价值的模型。

基因治疗使用的病毒载体具有恢复到野生型的威胁力量，并且一些人类试验甚至导致了患者的死亡。因此，新的研究将更多的精力放在非病毒的载体上。病毒载体只能由专家在严格控制的实验室条件下制造，而这种新的纳米颗粒可以由有经验的化学师在数天内轻松合成。

研究组用杂合的有机修饰硅（ORMOSIL）制造这种纳米颗粒。这种材料的结构和组成能够使研究人员构建出靶向不同组织和细胞类型的基因的个性化纳米颗粒库。这种纳米颗粒的最关键的一个优势是它的表面功能性——这使得它能被靶向特定的细胞类型。

在试验中，被靶向的多巴胺神经元吸收并表达了一种荧光标记基因，因而表明纳米技术有效将基因传递至大脑中特殊细胞类型中的能力。

利用一种新的光学纤维活体成像技术，研究组能够观察到表达了基因的大脑细胞而无需伤害试验动物。而且，这项研究首次证明非病毒载体能够像病毒载体一样有效、定向地传递基因（生物通记者杨淑娟）。