寻找最佳的基因输送方法

　　通过直接比较几种基因治疗方法中基因的发送方式，研究人员认为，单个静脉注射是将治疗性基因发送到肌肉组织的最佳方式，这种方法将被证明有益于心脏疾病和肌肉营养失调症的治疗。 

在3月份出版的《自然—生物技术》上，Xiao Xiao和同事鉴别出一种病毒，它能排除所有的障碍将基因通过血管屏障发送到动物的心脏和骨骼肌肉中。通过对多种改良后的不同类型的腺相关病毒（AAV）的比较研究，研究人员发现一种亚型AAV8特别适合将基因发送到小鼠和大颊鼠的骨骼和心脏肌肉。以前的研究曾经试图用AAV将基因系统地发送到动物体内，但这种方法需要使用药物来辅助它们穿过血管壁后再进入肌肉。然而，AAV的一种亚型AAV8被证明可独自有效地完成发送任务。 

为了确认他们的发现，Xiao和同事利用AVV8将一种修复型的delta-sarcoglycan基因发送至大颊鼠体内，这种大颊鼠患有肌肉营养失调症和心力衰竭症。结果表明AAV8能够将delta-sarcoglycan 基因发送到大颊鼠的组织，并导致心脏和骨骼肌肉营养不良的症状消失。