首个申请临床病毒感染疾病RNAi治疗药物

　　

生物通报道：11月1日，一家在RNAi治疗技术领先的公司Alnylam制药公司宣布向美国FDA提交一项研发新药，申请开始对药物ALN-RSV01进行人类临床实验，这种药物是利用RNAi疗法治疗感染呼吸道合胞体病毒（respiratory syncytial virus, RSV）的疾病。在FDA批准此项申请后Alnylam计划开始在健康志愿者身上进行一期安全性研究，这是公司第一次进行的人类临床实验，同时Alnylam也在准备启动欧洲的一期临床实验。

公司的总裁、首席执行官John Maraganore博士称：“ALN-RSV提交临床实验申请是一件里程碑事件。它意味着公司对一些重要疾病RNAi疗法的商业化又迈进了一步。在申请批准后，预计在年底就可以开始临床实验。”

ALN-RSV01的作用原理是利用RNAi对病毒衣壳N基因进行沉默。这个基因是病毒中最高度保守的基因之一，并且对病毒复制有重要意义。在体内动物实验和体外实验数据都显示ALN-RSV01的高效性。通过ALN-RS01滴鼻治疗后，在动物体内可以特异一直RSV的复制，有效防止、治疗RSV的感染。另外Alnylam的科学家也完成了对于ALN-RSV01的GLP毒性实验，并没有发现药物有明显毒性（生物通记者 谢菲）。