基因疗法重新进入主流研究领域

　　1999年秋，美国青年吉尔辛格死于基因疗法的临床试验，此后基因疗法进入低潮。但是，基因疗法的研究人员却不甘失败，他们从失败中不断地总结教训，并不断地推动着基因疗法的研发。由于在临床和实验室进行的基因疗法逐步获得显著成功，最近，基因疗法又开始进入主流研究领域。  

　　据新出版的美国《商业周刊》报道，对基因疗法一直持乐观态度的杜林和卡帕里特两位医生，最近组建了Neurologix公司。他们正在寻求1000万美元的资金支持，以便进行基因治疗帕金森病的关键实验。11月7日，一家风险投资公司向Introgen治疗公司投资2000万美元，资助其正在开展的口腔癌疗法试验。米切尔•福克斯基金会则为设在圣地亚哥的格林公司提供了75万美元资金，用于一项基因疗法项目的研究，格林公司同时也在集中力量研发治疗帕金森病。为此，公司去年已筹集到了3200万美元的风险资金。  

　　11月22日，位于马萨诸塞州的格依美公司宣布，将花费320万美元购买进行基因治疗的有关设备，这些治疗包括老年人常见的末端动脉症。格依美公司负责研究的副总裁格利高里说：“我们对基因疗法持乐观态度。”  

　　所谓基因疗法，就是通过取代失灵的、引发疾病的基因，来修复发生故障的DNA。研究人员把称为载体的病毒附加上多份健康的基因，然后病毒再将基因“摆渡”给细胞。  

　　死去的吉尔辛格就患有少见的新陈代谢病，研究人员估计，该病可能对使用的病毒引起了免疫反应，而吉尔辛格很可能就是死于这种反应，而不是由于引入的基因而致死。  

　　所有研究基因疗法的公司都说，他们已在筹划如何避免使用过量病毒的风险，而且在抑制病毒载体方面的经验已更加丰富。例如，对治疗帕金森病来说，格林公司和内劳格斯公司就采用仅向大脑生病部位投放基因的办法，移植的基因进入脑细胞，重新制造出被疾病耗光了的物质。在实验中，没有显示出病毒有害于大脑，或向全身扩散。  

　　其他一些公司也在寻找一些创新方法，以便将基因投放到需要的地点。因发明了一种可抑制良性普通感冒病毒的漱口液，瑞根治疗公司采用这种良性病毒来携带被称为肿瘤抑制剂的基因，这种基因能杀死人体内的癌细胞。这种形式的疗法，可专门用来预防和治疗口腔癌变。  

　　目前很多公司都在研究基因载体。例如匹茨堡大学医疗中心所属的切格内公司就在从事这方面的研发，他们使用一种最常见载体，即与腺有关的普通病毒AAV，这种病毒不会使人生病。而“天界”公司是向最早发明基因疗法的公司———应用基因技术公司投资了1520万美元的四家风险公司之一。目前，应用基因技术公司也在采用AAV病毒作为运送基因的载体。