基因疗法再生内耳毛细胞，耳聋治疗取得突破（图）

　　

[生物通讯]科学家距离实现耳聋的基因疗法又近了一步：他们成功诱使成熟啮齿动物生长出新毛细胞，这些毛细胞可将声波转化为电脉冲，传递给大脑。

内耳毛细胞丧失是导致耳聋的主要原因之一，噪音、感染和衰老等都会导致毛细胞丧失。鸟类的毛细胞可在损伤后自然再生。但哺乳动物则缺少这个能力。

在6月1日期的《神经科学杂志》上，研究人员报道通过导入一个早先发现为毛细胞生长所必需的基因Math1，他们首次成功诱导豚鼠生长出新毛细胞。用一种经过改造无毒的病毒做载体，密歇根大学Yehoash Raphael领导的研究小组将Math1基因插入到豚鼠耳蜗的液体中，从而导致该基因的过量表达（左图橙色部分）。30或60天后杀死豚鼠，科学家在转基因豚鼠中检测到新形成的毛细胞，而在对照豚鼠中则没有检测到。而且，Raphael的研究小组还发现神经元向一些新毛细胞伸出了分支状的轴突。

旧金山Genentech公司的Wei-Qiang [AD340X300]Gao称这项研究“令人激动，鼓舞人心，”是实现人类毛细胞再生的重要一步。3年前，他的研究小组通过导入人体版Hath1基因到新生大鼠的耳蜗细胞中，在试管中培养出新毛细胞，引起轰动。这个月，他们又报道在成熟大鼠耳蜗的细胞培养物中也培养出新毛细胞。“两篇文章都表明，基因转移可以成功再生成熟内耳的毛细胞。这是内耳毛细胞再生研究领域一项非常重要的进展。”Gao说。

迈阿密大学耳研究所的Thomas Van der Water说，豚鼠研究是一次非常重要的原理认证，但他警告说，“这一技术应用到耳聋病人的治疗还是一个遥远的目标。”科学家还不知道新生的毛细胞功能是否完全，他们必需找到大量培养毛细胞的方法。Raphael补充说，要等到开发出更安全、无需病毒的基因治疗载体系统后才能进行人体临床试验。不过他说，这些最新研究数据的意义已超越了耳聋治疗研究，数据证明发育基因或许可用于成熟组织中的治疗。（生物通编译）