无需病毒的基因治疗新载体

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[生物通讯]加州大学戴维斯分校的化学家一直致力于寻找基因治疗中运送治疗基因的新方法，而不是用病毒作为载体。

Nantz的实验室将脂类－－一种能够在DNA周围形成保护性复合体的油脂分子，改造为可以完成病毒载体的工作。这种脂分子保护DNA,帮助DNA进入到靶细胞。这种方法最终将会使基因疗法更加稳定，有关药物可制成药片服用。

基因疗法通过替代受损或缺失基因，为治疗糖尿病、囊性纤维化回帕金森氏症等神经退行性疾病的希的治愈带来了希望。为此，需要将治疗基因运动到机体正确的位置上。

大多数运送基因的方法都是对病毒进行遗传改造，使其携带DNA到细胞内。但1999年宾夕法尼亚大学一名白血病人和法国两名气泡儿童接受基因治疗时死亡后，病毒载体的安全性问题引起人们的关注。

当脂分子与DNA组合成的小球被细胞吸收后，小球就会移动到一个叫做内体（endosome）酸性环境细胞器中。Nantz 说，关键一步就是改造脂质，使其能够将DNA从内体中运送到细胞核中，细胞核是细胞内绝大多数遗传材料存放的地方。

“现在我们正在做的是通过化学方法对一种病毒进行彻底的改造。”

1998年，Nantz 与人合作成立了一家生物技术公司Genteric Inc，旨在开发基因治疗口服运动系统。由于肠道细胞更新很快，因此基因治疗的效果随时间减弱。因此基因治疗更像是常规的医疗方法，而不是永久的遗传修复。（生物通编译）