可望治疗癌症爱滋病 RNA燃起生物技术新希望

　　[AD340X300]《商业周刊》网络版“科学与技术”栏目撰文指出，生物制药将不仅仅局限在DNA。RNA，尤其是双链短RNA将为生物技术带来新的希望。

投资商为何愿意为这家陷入困境的药品开发公司支付巨资？因为Ribozyme正重新将其研究重点集中于一种基于细胞的实验性疗法，该疗法被科学家们称为20年来生物领域里最大的进展之一。它试图采用的机制相当于人类细胞里某些疾病的停止开关。科学家们通过小段双螺旋RNA来激活这个开关，而RNA两个螺旋段分子携有将DNA密码转换为蛋白质的相同信息。这种被称为RNA干涉的处理技术，直到两年前仍处于初步阶段，只能在植物、蠕虫和真菌上实现。

自那以后，RNA干涉技术如感冒病毒般快速席卷科学界。世界各地的医药公司和实验室都以此作为更好引导药物攻击目标的工具。风险投资商们期待他们找到了摧毁丙型肝炎、癌症和爱滋病的魔术子弹，纷纷投入大量现金。新的公司争相开发基于该技术的药物，而老一点如Ribozyme的公司则也转而对此紧抱不放。哈佛大学的遗传学教授Gary Ruvkun说：“这是科学的一场革命。”

这一切都开始于1989年的一朵紫矮牵牛花。当时位于加里夫的奥可兰高等遗传科学院的一位叫Richard A. Jorgensen的研究员，设想通过加入色素基因来使花颜色更鲜艳。但当被基因加工过的花竟然开成白色时，可以想象他该有多惊讶！这个起初看来象失败的实验变成了幸运的突破，它表明了RNA不仅仅只是基因信息忠实携带者，还居然可以阻挡信息，防止由病毒或癌细胞触发而产生潜在有害的蛋白质。

但在哺乳动物身上重复同样的实验却花了10年多的时间。问题的关键是用短的RNA螺旋段来代替长的。位于德国哥廷根的Max Planck研究院的Thomas Tuschl’s实验室的成员2001年在一个科学会议上展示了他们采用短段RNA所取得令人震惊的结果。密切根大学的生物化学David R. Engelke说：“听众们几乎晕眩，因为他们知道人类对哺乳动物细胞的科学研究能力已经改变了。”

这或许是真的，但有科学家认为离制造基于RNA干涉新药的飞跃仍为时过早。研究人员必须证明他们能够将RNA双螺旋短段放到数以亿计的细胞里。如果他们找到办法，他们将一致地和有效地锁定这些RNA信使的目标，从而避免伤害病人。科学家们预测大概需要10到20年来克服这些挑战使RNA干涉药物面市。

但是，正在影响该技术真正信徒的是居然如此众多实验室可以产生RNA干涉技术结果。那些两年前听到介绍的研究员匆忙地跑回家，轻而易举地复制了整个实验。至少在试管中，该技术看起来比早期的基于RNA方法更行之有效。，人类基因组科学有限公司（Human Genome Sciences Inc），这家被誉为基因经济学先锋的公司的主席William A. Haseltine博士称：“RNA干涉技术疗法潜力不可限量。”

Ribozyme是直面挑战的几家公司之一。在牛津生物科学伙伴、Sprout集团等机构注入现金以后，该公司希望开发RNA干涉技术以治疗丙型肝炎和一种叫黄斑退化的眼科疾病。RNA干涉技术发现的早期领导者，诺贝尔奖金获得者Phillip A. Sharp, Tuschl, 和他们的同事去年在麻省剑桥合伙成立了Alnylam制药公司。他们从北极星风险伙伴、Cardinal伙伴等机构里筹集了1750万美元以从事对病毒、癌症以及自体免疫疾病的治疗。德国新成立的Ribopharma公司则专注于胰腺癌和恶性黑素瘤。同时,Big Pharma公司也在密切关注它们的进展。

障碍虽高，却并非不可清除。位于南三蕃市研究RNA干涉的生物制药公司，Exelixis 有限公司的首席科学官Geoffrey Duyk说：“这些都是行业里比较好且有财力的人。”而且，他们也从矮牵牛花那里前进了很远。



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