通过RNA干扰技术治疗肝病

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哈佛大学的学者日前首次在活体动物中证明通过RNA干扰技术能治疗肝病。这一研究将发表在Nature Medicine 杂志的2003年3月刊上。许多肝病都表现为肝细胞的死亡——细胞凋亡,而细胞的死亡往往是由Fas蛋白所导致的。如果能逆转或阻止这种肝细胞死亡，将能治疗许多种肝病，包括自身免疫性肝炎，病毒性肝炎，移植排斥性肝炎等。哈佛大学血液研究中心通过RNAi技术使Fas受体沉默，从而成功地在自身免疫性肝炎小鼠模型中预防了肝衰竭和肝纤维化。试验结果发现未接受RNAi治疗的小鼠有40％在３天内死亡，而40只接受RNAi治疗的小鼠有33只活了下来，10天后研究人员检查这些小鼠的肝脏，发现完全正常。

RNAi的最主要作用是可以特异性地使特定的基因沉默，从而起到控制细胞的各种高级生命活动。这为各种疾病如病毒病和肿瘤等的防治打开了一道全新的途径。

由于RNAi的重要意义和近年来不断取得研究进展，《科学》杂志（Science）在2001年将其列为十大科学成就之一，2002年又将其列为当年十大科学成就之首。同时《自然》杂志（Nature）也将小RNA评为2002年重大科技成果之一。

摘自 肝胆天地