科学家首次利用RNAi技术防治肝炎

　　[AD340X300]

    [生物通讯]科学家首次通过利用植物以及其它生物为所使用的抵御病毒的一个古老防御机制来预防动物疾病。

    科学家们报道，通过这种称为RNA干扰（RNA interference,  RNAi）的基因沉默技术，他们预防了肝炎高危小鼠的肝脏损伤和死亡。

    RNAi是“一种全新的、激动人心的新技术。”研究的第一作者、Judy Lieberman博士说道。虽然RNAi技术已被用于关闭实验室培养细胞中的基因，但其是否能够用来阻止哺乳动物疾病还不确定。

    当前这篇研究是证明RNAi技术可用于预防或治疗动物疾病的首个证据，身为哈佛大学医学院研究人员的Lieberman说。

    “有了RNAi技术，现在治愈疾病的机率增加了。”Lieberman说。

    这篇研究发表在最新一期《自然医学》的网络版上。

    但不要期望你的医生很快就会提供基于RNAi技术的疗法。根据Lieberman：“虽然这种可能性极大，但进行临床试验前还要经历许多步骤。”

    这名哈佛研究人员说，科学家需要查明运送干扰RNA到细胞中的各种不同类型靶点的最佳途径。检验这个适用于小鼠的方法是否也适用于大型动物如非人类灵长类动物等同样十分重要。

    虽然这篇研究着重于预防肝炎，但Lieberman表示RNAi 用于防治疾病的未来“相当广阔。”研究人员正将RNAi 视作病毒疾病、癌症和神经退行性疾病的一个可能的治疗策略，Lieberman 说。

    RNAi是植物、线虫和其它低等生物已使用了数百万年的一个抗病毒策略。在RNAi中，所谓的小干扰RNA（small interfering RNA,  siRNA)会降解细胞中的信使RNA－－指导蛋白质合成的DNA指令的翻译版本。

    几年前，研究人员发现RNAi 在哺乳动物的细胞中也工作。

    Lieberman的研究小组通过检验该技术保护肝炎高危小鼠肝脏的能力将RNAi研究又向前推进了一步。研究人员利用RNAi 关闭了一个叫做FAS的基因的活动，该基因与多种类型的肝脏疾病都有牵连。

   在一项实验中，没有接受RNAi治疗的高危小鼠三天内就死亡了，但接受了RNAi治疗的小鼠有82%存活时间达到10天以上。

    由于FAS在几种类型的疾病中都起着作用，包括病毒和免疫相关的肝炎、酒精肝和肝脏衰竭等，研究人员因而推测沉默这个基因可能有助于预防和治疗肝病。他们还指出，小鼠初步研究表明，RNAi 或许能够阻止免疫系统排斥移植的肝脏。

消息来源：Nature Medicine 2003;10.1038/nm828

生物通编译自REUTERS HEALTH