基因治疗再起波澜

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    [生物通讯]4个月里，已有两名在法国巴黎Necker患病儿童医院接受基因治疗的儿童罹患白血病类疾病。美国国家卫生院（NIH)监控基因治疗领域的专家小组对这类试验的安全性高度关注，定于在1月17日召开一次公开会议回顾评审该试验的临床数据以及其下一步计划。

    法国这项试验中第二例治疗儿童患病的消息是去年12月20日传到美国食品与药物管理局（FDA）的，并很快被其它基因治疗研究人员得知。FDA对此的反应是暂停类似法国试验即利用反转录病毒来运输治疗基因到靶细胞染色体上的研究。

    研究人员表示，这次副作用与去年9月第一次出现的副作用(ScienceNOW, 3 October 2002)类似。在第一次副作用中，Necker医院的研究领导人、儿科医师Alain Fischer向法国和其它国家的卫生部门报告，10名接受基因治疗的X染色体连锁严重结合免疫缺陷（X-linked severe combined immune deficiency，X-SCID)男童中有一名血液出现问题。研究人员发现一类已被基因治疗促进生长的免疫细胞正在以一种不健康的速度复制。法国临床医师把这当作白血病治疗，在几周内报道他们成功阻止了免疫细胞的增殖。但Fischer自己却认为，他的被称为基因治疗的首个成功案例的X-SCID治疗有可能会引起癌症一类的反应。

    Necker试验的第二次副作用对研究人员的计划和志愿参加这次试验的病人的希望都产生了灾难性的影响。“这有点象被泼了一头冷水。”美国基因治疗协会主席、匹兹堡大学的分子生物学家Joseph Glorioso说道。“我们将不得不仔细检查引起副作用的原因。”基因治疗协会昨天还发表了一项声明，支持FDA的决定。声明称：协会已开始对这次试验进行全面回顾以期找到导致白血病的起因。”

生物通编译自SCIENCE NOW