Ariad公司的干细胞技术在动物实验中获得成功

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基因潮9月20日报道：基因治疗面临的问题不是如何将基因插入细胞——因为生物技术已经可以做到这一点——而是如何将基因插入足够多的细胞，能够产生治疗效果。

Ariad Pharmaceuticals公司的ARGENT（Ariad Regulated Gene Therapy）干细胞治疗技术可能将越过这个障碍。麻省剑桥的Ariad公司和华盛顿大学的研究人员证明，少数经过遗传修饰的骨髓细胞能够被激活并在体内进行增殖。该研究结果发表在2002年9月15日的《血液》（Blood）杂志上。尽管现在研究还处于起始阶段，但是Ariad公司称这项技术可能会在很多疾病（包括地中海贫血和糖尿病等）的治疗中发挥重要作用。

Ariad公司主管科技的高级副总裁Timothy Clackson说，“这次的研究目的是试验一些细胞治疗中的新方法。研究结果表明该技术能在大型动物模型中获得成功。”

这次实验中使用的大型动物是一只9月龄的雌性猎犬和24月龄的雄性猎犬，它们被注射了从他们骨髓中抽提出来的、并且经过遗传工程修饰而表达血栓形成素受体的CD34+细胞，然后又静脉注射了Ariad公司的ARGENT细胞转变药物AP20187。最后研究人员在两只动物体内都发现了经过遗传修饰的红细胞、白细胞和血小板的增加，并且这增加是可逆的和药物依赖的。一旦停止注射AP20187，“这些细胞数目降到了接近本底的水平。”Clackson说。

Clackson和其他作者都认为，在两次独立进行的治疗X-连锁重症免疫缺陷疾病的试验中，这种干细胞疗法都表现出了明确的有效性。这个成功要归功于“经过修饰的淋巴细胞比那些没有经过修饰的细胞有更大的选择优势。”但是考虑到其他大量的疾病，这种遗传修饰的细胞并没有明显的选择优势，所以不能进行大量增殖，而对治疗并没有帮助。Ariad公司的ARGENT细胞转变药物可能会促进经过遗传修饰的细胞的生长，所以对病人和疾病的治疗有所帮助。

Clackson告诉记者说，“这次实验给以后将要进行的人体试验奠定了基础，证明了这个系统的有效性。”Clackson说进一步的临床前研究工作已经纳入计划。

Ariad公司的ARGENT技术就是通过小分子药物控制某些细胞事件。相应的用于人体临床研究的ARGENT AP1903也已经用于治疗移植排斥反应的II期临床试验中。Clackson说，当进行AP20187药物的动物实验的时候，另一种用于人体的细胞生长转变药物AP1903也已证明有效，并用于I期临床试验。

Clackson说，“我们实际上已经取得了部分的成功，AP20187和AP1903的效果是一致的。”他计划在获得一定的试验数据以后于学术会议上公布这一成果。

Ariad公司还在开发另外一种用于治疗贫血的ARGENT产品AP22594，并计划在明年提交新药临床试验申请。细胞生长转变的研究现在还在进行，Clackson能够预见以后的研究前途。

他说，“这是一种通用的技术，你可以用于任何类型的细胞、任何基因。”他以镰刀细胞性贫血为例，“镰刀细胞性贫血发病率非常高，对健康影响很大，甚至往往是致死的。如果你能将正确的基因插入到正确的细胞中去、并在体内大量增殖的话，你是可以治好这种疾病的。”

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 摘自 基因潮