基因疗法首次用于治疗多器官疾病

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    [生物通讯]一项在狗身上进行的基因治疗实验取得成功，有望在未来用于泰-萨病（Tay Sachs）和戈谢病(Gaucher）等人类疾病的治疗。这两种疾病常常具有致命性。

    这种检测方法的独特之处在于其可以用来治疗单一动物内的多种疾病。研究人员以7只同胞小狗为实验对象，这7只小狗均患有VII 型粘多糖贮积病（mucopolysaccharidosis VII，MPS VII)。MPS VII又称为Sly综合征，是一种酶缺陷疾病。人体出现MPS VII症状就意味着可能发作泰-萨病和戈谢病，二者都是由于某种酶的缺陷引起的。

    MPS VII能引起眼角膜暗晦，心血管疾病和骨异常等。这项研究显示，经过肝基因治疗的新生小狗在长达16个月的研究中几乎维持了正常的运动，没有表现出多少正常情况下MPS VII疾病应该伴随的虚弱症状，宾夕法尼亚大学vania 兽医学院和华盛顿大学的研究人员在一次新闻发言中表示。

    这一结果报道在本周美国《国家科学院学报》的网络版上。

    大多数MPS病人都在儿童时期死亡，有关专家称，专家该病的先天发病率为1/27,000，症状包括生长延迟、运动性问题、面部畸形、角膜暗晦、心血管和肝功能异常以及智力迟钝等。

    由宾夕法尼亚大学兽医学院的Mark Haskins和华盛顿大学医学院的Katherine Parker Ponder 领导的研究小组还表示，这种类型的基因疗法有一天也可用于治疗血友病。

生物通摘译自 HealthScoutNews