基因治疗在仓鼠心脏上获得成功

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GNN 2002年8月5日报道：为期5年的利用基因治疗心衰疾病的项目目前在仓鼠身上试验获得了成功，科学家们称将在2年内进行人类临床试验。

科学家们通过将人类基因植入到患病仓鼠的心脏上，7个月后心衰现象消失。由于仓鼠心脏状况类似与人体，因此次研究非常有应用价值。由于慢性心衰患者人数较多，目前唯一的治疗方法是心脏移植，因此等待移植手术患者的人数远远超过了可移植用器官的数目。

左图为发生间质纤维化的仓鼠心脏；右图表明接受基因治疗后，纤维化程度明显减轻。（插图来源：Nature Medicine）

常见的心衰疾病主要由心脏梗塞发作引起。随着心梗患者生还率的升高，心衰患者比例也随着增高，因此目前迫切需要开发新型的治疗方法。

位于圣地亚哥加州大学的Kenneth R. Chien及其同事们将一经过修饰的人类基因－受磷蛋白(PLN)转录到仓鼠心脏的肌细胞中，该基因对心脏搏动时非正常性搏动（引起慢性心衰）有抑制作用。

Chien称他们对被转录的细胞的数目和治疗的持续时间感到非常惊讶。

根据Nature Medicine报道，转录的PLN基因在60％的心肌细胞中表达，从而抑制了心肌的进一步损伤，且疗效达28至30周。

科学家们通过重组的腺伴随病毒将PLN基因转录到心肌细胞中。之所以使用该病毒是因为其不被仓鼠免疫系统排斥，从而在心肌细胞中较为稳定。

此外科学家们还称随着在1年半后进行人类临床试验计划的进行，他们还在猪身上进行是试验。目前正在进行通过导管将治疗基因直接运送到冠脉的研究。

（packy 译， Christ 校——基因潮编译,未经同意不得转载）