RNA干涉用于治疗HIV感染

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    [生物通讯]根据费城Thomas Jefferson 大学Jefferson医学院一位病毒学家，一种可以解除某些类型病毒“武装”的天然方法有一天也许会用于治疗HIV感染。

    已在果蝇、酵母和线虫中进行了先期研究，科学家最近又证明，这种称为短干涉RNA（short interfering RNA，siRNAs）的小片段遗传材料可能也可用于抑制HIV病毒复制。

    RNA干涉（RNA interference，RNAi)是1998年首次在秀丽线虫中发现，并证明属于转录后水平的基因沉默机制。利用双链RNA可以特异性地降解相应序列的mRNA，从而特异性地阻断相应基因的表达。短短几年时间，RNA干涉取得了很大进展，现已表明，RNA干涉广泛存在于从真菌到植物、从无脊椎动物到晡乳动物的各种生物中，RNA干涉研究具有广泛的发展前景。“这项技术是如此新颖，现在科学家才只是刚刚发现其用于治疗疾病的潜力。”费城Thomas Jefferson 大学Jefferson 医学院的传染性疾病系主任，医学、生物化学和分子药理学教授、病毒学家Roger J. Pomerantz博士说道。“对于HIV治疗而言，RNA干涉的令人兴奋之处在于它可能成为特异性抑制HIV病毒的有效途径。”Pomerantz博士补充说，他的评论文章与一篇RNA干涉最新研究一同发表在2002年7月期的《自然医学》（Nature Medicine）杂志上。

    “RNAi在哺乳动物中也会同样适用吗？那将成为科学上的圣杯。”Pomerantz说。Pomerantz同时也是Jefferson医学院人类病毒学中心的主任。“研究人员正在小鼠细胞中检验这个新技术，但现在一个研究小组已在人体细胞中证明了RNA干涉在人体中的实用性。”

    “基因沉默”已非什么新字眼。Pomerantz博士透露，科学家几十年前就已经知道，生物体能够也确实关闭了一些基因的表达。但他表示，直到最近，也没人能够证明基因沉默是发生于基因复制过程中。但科学家证明，他们能够通过降解基因的RNA来阻止基因复制和表达蛋白产物。

    研究人员几年前就已经知道，某些生物如线虫、果蝇、酵母甚至植物等用一种双链RNA来关闭基因。Pomerantz 解释说，双链RNA被一种酶"Dicer"剪切成更小的 siRNA，siRNA依次结合到细胞正在产生的RNA上，使细胞RNA失去作用。

    科学家最近发现，RNAi在哺乳动物细胞中也有同样的作用。在这篇发表在《自然医学》杂志的文章里，麻省理工学院的研究人员报道了一系列展示siRNAs是如何抵御HIV病毒的实验。(HIV是一种RNA病毒。）研究人员将siRNAs用于两种途径。他们证明，siRNAs不仅可以沉默细胞感染HIV所必需的基因，而且也可以使HIV基因本身沉默。

    Pomerantz 博士指出，麻省理工学院的报道是科学家了解siRNAs沉默基因机制征途上的重要一步。“这项研究是一种概念认证，证明了利用siRNAs治疗HIV感染的可行性。”

    “现在，我们需要查清siRNAs究竟是如何工作以及其功效可以持续的时间。”他认为。“siRNAs会在细胞间传播吗？它抑制HIV的能力有多强？它是否可以用来抵抗所有RNA病毒？”RNA干涉对于致癌基因可能也有抑制作用，Pomerantz 博士补充说。

    “我认为这项技术将迎来一个爆炸时代。”Pomerantz 博士说道。“RNA干涉技术有成为多种疾病新型疗法的潜力，但首先必需进行更多研究和实验。”

生物通摘译自BIO.COM