基因治疗似乎能够治愈X染色体连锁重症联合免疫缺陷

　　

据Reutershealth报道，研究人员在4月18号的《新英格兰医学杂志》上报道说，用基因转导自体同源骨髓细胞纠正共用γ链中的一个缺陷似乎已经修复了X染色体连锁重症联合免疫缺陷患者的免疫系统。共用γ链是几种白细胞介素受体的一个组成部分，它是T细胞和自然杀伤T细胞发育所必需的。巴黎研究人员治疗了5例1到11个月龄的男性患者，这些患者缺乏HLA完全相同的共体。这些患者的CD34+细胞在一个免疫磁性操作步骤中被分离出来，然后用含有共用γ链的缺陷鼠白血病病毒转染。3天后，细胞被输入到患者体内。在4例患者中，诸如肺部感染、皮肤损害和迁延的腹泻在治疗后很快缓解。在长达25个月的随访过程中，生长和精神运动发育正常。在一例T细胞重建失败的患者中，8个月后进行了同种异体干细胞移植。T细胞反应比单倍体造血干细胞移植后观察到的更快更健康。T细胞的特点与年龄相匹配的对照相似，此外，4位有反应的患儿没有一例需要免疫球蛋白输入。研究人员在评论中称，在已经接受骨髓移植的X染色体连锁重症联合免疫缺陷患者中，向骨髓干细胞中插入 转基因似乎是值得的，以便尝试建立功能性B细胞。

摘自 好医生网站