基因疗法治疗心绞痛是安全的

　　

最近美国学者的一项研究显示，将生长因子基因注入心脏是安全的，有望治疗心绞痛。这一研究结果发表在Circulation(2002,105 ∶1291)上。

这项心绞痛基因治疗（AGENTA）研究是检验将生长因子基因注入心脏的安全性和有效性的第一项人类安慰剂对照研究。研究者发现，接受该治疗的严重心绞痛病人的运动时间获得了意想不到的显著改善。

美国密歇根州William Beanmont医院心导管室主任、该研究的领导者Grines医师说，生长因子基因治疗是一种完全新的、不同的治疗途径。

以往将血管基因蛋白（是刺激血管生成基因的产物）注入心脏，刺激侧支血管生长的研究，未获远期成功。其原因可能为蛋白质的半衰期短，很快地被用完了。而基因治疗也许比蛋白治疗更有效，因为心肌细胞能够整合该基因，并能在几周内持续产生刺激血管生成的蛋白质。

这项研究纳入了79例轻到中度心绞痛的冠心病病人。研究者将Ad5灭活腺病毒（含有人FGF4基因，它可刺激侧支血管的生成）注入60例病人的心脏血管，而其余19例作为对照组仅用安慰剂。

受试者平均年龄60岁，其中半数以前曾有过心脏病发作，1/4曾做过冠脉搭桥术，50％的病人有高血压。安慰剂组平均心绞痛病程为27个月；基因治疗组平均病程56个月。

研究者确定87％的Ad5－FGF4存留在心肌，血循环中未检测到与该基因相关的蛋白产物。这表明，该基因有靶向性并与心肌细胞紧密结合。

研究者比较了治疗组和安慰剂组每一受试者治疗前后的平板运动时间（ETT）。在治疗开始时，安慰剂组与治疗组的平均ETT分别为9.4和9.0分钟。治疗后，治疗组病人ETT改善大于安慰剂组。治疗4周后，治疗组ETT平均增加1.3分钟，相比之下，安慰剂组增加0.7分钟。

50例病情最严重病人，其ETT改善治疗组（1.6分钟）大于安慰剂组（0.6分钟）。很多病人ETT改善超过基线的时间，与手术治疗或血管成形术相似。

圣迭戈市加利福尼亚大学Engler教授说，这项研究结果非常令人鼓舞，因其效果远超过人们的预料之外，但需要更多的病人检验基因治疗的效果。他强调说，因病例数少尚不能得出任何有效的最终结论。另一项称为AGENT3的大型探索研究目前正在美国100个中心进行，以进一步验证基因治疗的有效性。

摘自 科技之光