美国：“气泡儿童”基因疗法引发争议

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    基因疗法一直是世界上公认的最有效治疗“气泡儿童”的方法之一，但是美国食品和药品管理局日前宣布，暂停在美国境内开展这种基因疗法，原因是在法国进行的实验中，患病儿童得了类似白血病的莫名疾病。

　　所谓“气泡儿童”指的是那些患有先天性“严重联合免疫缺陷症”的孩子们，由于自身无法产生制造免疫系统所必需的一种名叫ADA的酶，所以他们只能在气泡形的无菌、消毒的隔离舱中生存。骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一，可成功率过低，因此基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。

　　但是最近，曾宣布成功用基因疗法治愈三名“气泡儿童”的法国科学家菲舍尔表示，他和同事在研究中发现，一名1999年10月成功接受治疗的儿童，体内一种白血球水平异常增高，类似白血病，这种现象此前在其他试验中从来没有观察到过。研究人员还发现，化疗虽然对这名儿童能起到效果，但无法清除异常增多的白血球。 发现这一情况后，菲舍尔向法、美医疗主管机构和一些同行进行了通报。随后，美国食品和药物管理局等作出了暂停有关试验的决定。

　　“基因疗法”由于曾成功地使许多“气泡儿童”走出“气泡”，而被人们寄予厚望，但又因为使患儿出现类似白血病的症状而受到质疑，备受争议的“基因疗法”究竟是怎么回事呢？

　　所谓的基因疗法指的是在治疗过程中，医生先从患者的骨髓中提取出血液干细胞，然后在其中加入了一种经过基因改造的、携带了正常ADA酶基因的病毒。通过这种方法，ADA酶基因就插入了患者的血液干细胞基因组中。经过一些处理后，科学家再将这些带有ADA酶基因的血液干细胞重新注入患者体内，几周后，携带ADA酶基因的血液干细胞就开始进入患者的骨髓并产生大量的免疫细胞。 世界上的确有不少“气泡儿童”通过基因疗法走出“气泡”，过上了正常的生活，但是基因疗法的前景却一直若明若暗。1999年9月，美国一名18岁的青年在在宾夕法尼亚大学的基因治疗试验中意外死亡，这给基因疗法蒙上了一层阴影。虽然随后有不少国家的医生宣布用基因疗法成功治愈了一个个的“气泡儿童”，但自曝出在法国进行的试验中，患儿出现了类似白血病的症状后，人们再次对这一病症的基因疗法产生了怀疑。 基因疗法为什么会引发类似白血病的症状，其中原因目前还不清楚。一些科学家推测，这有可能是基因疗法操作所导致，并将其视为基因疗法研究的又一重大挫折；但美国基因疗法学会的专家认为，基因疗法依然“大有前途”，最终将证明其好处大于风险。

摘自 央视国际