美专家建议：尽管有危险，但是基因治疗研究应当继续

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2002-10-16

在一项临床试验中，法国一名患有致死性免疫缺陷症的儿童成功地接受了基因治疗，但是他后来得了白血病。此事引起了美国基因治疗学会和FDA的关注，并宣布要在美国终止类似的基因治疗临床试验。

然而专家们上星期四（10月10日）仍然建议美国政府说，基因治疗不应该被停止，因为它没有那么大的危险性。

美国食品与药物管理局（FDA）生物制品评估和研究中心（CBER）的Philip Noguchi博士说，FDA正在对全美国基因治疗的危险性进行审议，以决定是否应该停止相关的研究和治疗工作。

Noguchi在专家们向FDA提出建议的会议上告诉记者说，“这显然不只是一个巧合。”

这个三岁法国儿童事件是自1999年Jesse Gelsinger事件以来对基因治疗研究最大的一次打击。Gelsinger是一名18岁的少年，他在接受针对他的罕见肝脏疾病的基因治疗时不幸身亡。

研究人员说，Gelsinger的死亡和事后的抗议声使管理部门对基因治疗非常敏感。这次法国儿童事件发生后，FDA宣布暂缓进行三例类似的美国儿童基因治疗试验。

现在的问题是基因治疗带来的危险性与治疗疾病的希望孰轻孰重？这是一个很严肃的问题，一方面基因治疗目前是一个仅处与试验阶段的治疗方法，但是另一方面这又往往是病人唯一的希望。这次法国事件中的儿童接受化疗后癌症得到了控制。

加州Scripps研究所的Daniel Salomon博士主持了这次小组调查工作，他在会议上说，“我所知道的是这绝对是基因治疗带来的后果，对此我们感到非常震惊。然而即使是如此严重的问题，如果仅此一例的话也不足以建议FDA暂停所有的相关试验。”

国家癌症研究所儿童癌症研究专家Crystal Mackall博士说，每一项治疗都是有危险性的。Mackall说，“这不是唯一的一次基因治疗，如果我们因为治疗癌症可能会引起另一种癌症而不进行治疗的话，我们将失去很多次治疗的机会。”

Jesse的父亲Paul Gelsinger说，病人和他的父母应该明确地被告知治疗可能带来的危险性。

Gelsinger正在起诉治疗他儿子的医生，因为他没有被告知治疗可能带来的一切危险性。他说，“这是一个伦理上的问题，你治疗他的时候可能会给他带来生的希望，但同时也可能会给他带来一系列的麻烦，这些都是孩子们以前没有经历过的。”

调查小组说，研究人员应该想尽一切办法保证病人的安全，更加严密地监视基因治疗试验的全过程，告诉接受治疗的病人使用病毒而导致癌症的可能性。

FDA通常会接受调查小组的建议。

Noguchi说，没有足够证据能够证明其他任何接受基因治疗的病人也会得癌症。他说，FDA正在审议美国150例使用反转录病毒进行的基因治疗试验，因为法国的那次试验使用的就是这种病毒，而且就是这种病毒导致了孩子的癌症。

参加会议的专家们说，其他基因治疗试验也有可能导致癌症，因为基因治疗会破坏一些基因，而很多基因的破坏都可能引起癌症。

在获知法国儿童事件后，FDA暂停了正在进行的基因治疗试验。这名法国儿童患的是X染色体连锁重度联合免疫缺陷症（X-linked SCID），也称做“玻璃罩儿童”（只能生活在无菌的玻璃罩中）病，而他在接受基因治疗后得了白血病。

SCID病人出生时就丧失所有的免疫系统功能。如果不接受治疗，他们只能在无菌的玻璃罩内生活很短的一段时间，因为任何感染都可以使他们丧命。这是由一个简单的基因缺陷导致的综合症。

这种疾病可以通过骨髓移植进行治疗。如果很早就接受治疗，移植亲属中组织配型一致的骨髓的话，成功率非常高。但是如果没有合适的健康配型，就几乎没有其他选择了。

而基因治疗是将经过基因工程处理的免疫细胞注入患儿的骨髓中，成功率也很高。法国有十名儿童接受了基因治疗，而且生活得很正常。

法国巴黎Necker医院的研究人员在Alain Fischer博士的领导下，使用反转录病毒将正常基因导入骨髓干细胞，然后再将处理过的细胞注入儿童体内的方法进行治疗。

但是研究人员在调查小组会议上说，如果反转录病毒碰巧将自身插入到细胞染色体上某个关键的部位，那就会使这个细胞疯狂扩增而导致白血病。

Fischer说该儿童的家族有癌症病史——他的姐姐得了脑癌。而且这名儿童患过两次病毒感染，其中一次是水痘，这会使他更容易得白血病。

其他参加治疗试验的儿童也接受了检查，但是没有发现血细胞有过度生长的情况，Fischer说。

信息来源：路透社2002年10月10日美国马里兰州报道

（基因潮编译,未经同意不得转载）