进行性假肥大性肌营养不良基因治疗获得突破性进展

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基因潮10月11日报道：Transgene公司和Mirus公司在将动脉内基因导入到肌肉细胞的应用方面取得了突破性进展

Transgene公司和Mirus公司10月9日宣布在应用Mirus公司的技术（将Transgene公司的质粒载体导入到骨骼肌）来治疗进行性假肥大性肌营养不良（Duchenne’s muscular dystrophy）方面获得了突破性的进展。两家公司应用Mirus公司的基因导入技术在灵长类和非灵长类动物模型上将至少10％的Transgene公司的治疗性的质粒基因载体有效地导入到了大腿肌肉细胞内。

Mirus公司的动脉内技术（intra-arterial technology）是一种受约束的高压传递方法，这个方法可以有效地促进载体从血流到肌肉的转移过程，这样就使得基因导入到了肌肉组织细胞。

Transgene公司的研究部副主任Serge Braun说：“这项实质性的进展为未来我们公司的质粒载体在治疗肌肉营养不良方面的应用打开了方便之门。我们将和Mirus公司以及临床医生紧密合作，使得这个方法尽早能应用于人体。”

Transgene公司的CEO Jean-Francois Carmier说：“我们很高兴和Mirus公司的Jon Wolff和他的研究小组的合作取得了这项成绩。我们相信这是一项在质粒载体使用方面的突破，它为应用这些载体扫清了主要的障碍，即载体的细胞转染的低效率问题。能够将治疗基因传递到大块骨骼肌肉组织细胞使得我们公司的治疗Duchenne肌营养不良的候选的肌细胞增强蛋白质粒前景一片光明。”

Mirus公司的主席Terry Sivesind称：“Transgene公司和Mirus公司的合作进行的非常顺利，这项突破性成绩就是最好的注脚。我们希望我们将这个方法应用于人体的努力，在将来能够减轻患有Duchenne肌肉营养不良的患者的痛苦。”

Transgene公司的编码营养障碍的非滤菌性载体是第一个进入临床评估的基因载体，它现在正处于I期临床试验，被应用于治疗进行性假肥大性肌营养不良（一种严重的遗传性疾病）。Transgene公司和Association Francaise contre les Myopathies从1996年就开始合作进行用基因治疗肌营养不良的研发。

肌营养不良是一种以肌肉进行性退化为特征的疾病。其中一个最常见的类型之一，并且也是非常严重的类型就是进行性假肥大性肌营养不良。每3500个男婴中就有一个患有这种疾病。到现在为止还没有什么措施和药物能够治疗这种疾病。

（基因潮编译，未经同意不得转载）

 摘自 基因潮