独特的脑给药技术成功突破血脑屏障

　　

PRNewswire美加州NOVATO 1月14日消息：BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and Swiss SWX New Market: BMRN)今日宣布就并购Synapse Technologies Inc.作出最后确定，Synapse私营生物制药公司位于加拿大大不列颠哥伦比亚省温哥华市。BioMarin将应用Synapse专利技术转运治疗性酶制剂以及其它传统静脉注射药物通过血脑屏障。BioMarin还将就采用Synapse转运技术的脑细胞酶替代疗法对溶酶体储存障碍等遗传性疾病神经系统损害疗效作出评估。

协议内容简介

根据协议，BioMarin将购买总价值为10,180,000美元所有Synapse已发行股，采取股票兑换方式，以每股11.50美元兑换885,275股BioMarin普通股。BioMarin还将以现金或BioMarin股票方式支付Synapse股东价值约5,100,000美元的转让费用。

本交易活动得到BioMarin和Synapse理事会通过，同时也获得了Synapse股东、大不列颠哥伦比亚省最高法院（the Supreme Court of British Columbia）的获准。并购预计将在2002年第一季度结束。BioMarin主席、首席执行官Fredric D. Price称，“目前，生物工程学静脉注射蛋白类制剂（包括酶、激素、多肽等）以及某些小分子药物（包括多种抗癌制剂）不能通过脑血流屏障，该屏障为人体天然脑防御机制之一。如果临床试验证实 Synapse脑转运技术安全有效，将会促进溶酶体储备障碍诱发中枢神经系统疾患BioMarin酶替代疗法的研发进程。”

Synapse并购，加之Neutralase (TM)、Phenylase等技术的应用进一步增强了我们酶技术实力，为开拓更广阔市场开拓创造了条件。公司战略重点在于新型酶制剂的研制开发，该技术的应用实施将提供强有力的技术支持。Synapse总裁、首席执行官Z. Sam Ruttonsha补充说，“该项技术最初由大不列颠哥伦比亚大学（the University of British Columbia）Wilfred Jefferies博士研究开发，随后又得到了加拿大几家主要风险投资机构的资助。目前再加之BioMarin的雄厚的研发实力，我们预计该技术发展步伐会更快。”

脑药物转运系统：亟待开发的医学市场

脑血流屏障为大脑抵抗有害化学物质以及病原体入侵的第一道天然防御系统。同时该屏障也严重阻碍了中枢系统药物研发进程。Synapse研制开发了天然人血蛋白p97专利应用技术，该蛋白可作协助大、小分子药物透过血脑屏障进入脑细胞。BioMarin目前正着手于溶酶体储存障碍疾病的酶替代疗法的研究开发，并计划应用p97转运治疗性酶制剂穿透血脑屏障治疗多种中枢系统疾患，包括与多种溶酶体储存障碍相关的智力发育障碍疾患等。

Synapse亚临床研究显示p97－酶结合物静脉注射可成功将酶制剂运送入脑组织。更重要的是，试验还同时显示上述p97－酶结合物在脑组织仍具有生物活性，而且起效快，静脉注射后15分钟即可在到达脑细胞。

另外，Synapse还在动物试验中证实在p97系统协助下，阿霉素可穿透血脑屏障入脑。阿霉素为经卫生部核准的小分子抗癌药物，本身并不能透过血脑屏障。

加拿大魁北克省蒙特利尔Ste. Justine医院（Ste. Justine Hospital）分子医学实验室主任、蒙特利尔魁北克大学（the University of Quebec）教授Richard Beliveau博士声称，“只有几微米的毛细血管可营养供应每个脑细胞，因此要获得药物在大脑的均一分布，最有效最简便的方法就是通过脑组织毛细血管网给药亦即传统的静脉内给药。Synapse的研发工作非常有希望，一经临床试验证实，该技术将导致中枢系统疾患治疗的突破性进展。”

BioMarin创始人之一、研发部高资副总裁Christopher M. Starr博士表示，“尽管当前BioMarin研发重心为p97在多种溶酶体储存障碍相关神经系统疾患中的应用，我们也应同时看到该技术平台为小分子、激素以及多肽制剂中枢给药研究带来了机遇。上述物质能否通过血脑屏障获得确切理论证实后，我们将再作研发规划。届时，还将寻求合作伙伴。”

合并后Synapse雇员不作变动，Synapse研发部副总裁Reinhard Gabathuler博士将分管温哥华工作，并将出任BioMarin脑科学研究部副总裁。

Gabathuler博士补充说，“BioMarin酶替代疗法专业知识与Synapse脑转运技术相得益彰。过去几个月合作成果喜人，我们希望在此基础上开创BioMarin更美好的明天。”

(基因潮)