Blood报道白血病新疗法

　　

生物通编译：8月 出版的《血液》杂志（Blood）报道了一种治疗成人白血病的新方法，这使得这种最普遍又最难治疗的疾病的治疗成为可能。这种目前为止仅在试管中进行过试验的治疗方法靶向癌细胞特异的突变基因，而不损害健康细胞。

    在急性骨髓白血病患者体内，未分化的骨髓细胞在血液和骨髓中快速生长以致失去控制，压迫并破坏健康细胞。这种状况通常是DNA发生多种突变的结果。研究发现约25%的急性白血病人的FLT3基因发生了突变。FLT3编码一种激酶，通常有控制地促进细胞分裂。而突变FLT3刺激细胞无限制的分裂。目前，化疗能治愈不到10% 的FLT3突变病人，部分是因为有毒的化疗药物一次仅能使用几天，不能杀死全部癌细胞。

    Johns Hopkins大学的肿瘤学家 Donald Small领导的研究小组决定研究一种定向作用于FLT3的药物是否会有较小的副作用。他们用一种能选择性地阻断这种激酶的药物——AG1295处理多种健康组织和23个白血病人的癌细胞样品。23个癌细胞样品中，有8个发生FLT3突变。与已知的化疗药物相比较，研究组发现，72小时后，AG1295杀死了几乎一半的FLT3突变的癌细胞，而对FLT3正常的细胞没有作用，而化疗药物以同等效力杀死FLT3突变和未突变的细胞。由于AG1295不能进入骨髓，因而不能在体内发挥作用。但是，Small说，他的小组已经鉴定了其他几种有潜在应用价值的FLT3抑制剂，临床试验很快就会进行。

    Oregon健康科学大学的白血病专家Brian Druker赞扬了这一工作，称FLT3“是急性白血病最好的靶子之一，因为它最普遍。”他说，“FLT3抑制剂与化疗相结合，将更好的治疗急性白血病。”（版权所有 转载请注明）