新基因治疗为改善白血病治愈率带来希望

　　

    中华基因网消息：Johns Hopkins肿瘤中心的研究人员发展了一种基因基础的新治疗，他们希望能将致死性成人白血病转化为一种能治愈的白血病。这项与急性脊髓白血病（AML）治疗相关的试管发现发表在8月1日出版的《血液》上。
   
    AML是以血液和骨髓中骨髓细胞无控生长为特征，最终破坏了正常的血细胞的疾病。正常情况下，FLT3与健康血细胞的生长和成熟有关。带有FLT3突变的AML患者中，细胞获得了一个异常FLT3基因，促进了细胞的无控生长。
   
    现有的利用化疗的疾病治疗方法在FLT3基因突变患者中的治愈率小于10％。但研究人员说，新治疗针对并阻断了突变FLT3的活性，从而显著改善了这些患者的治愈率。
   
    尽管如此，该项研究的主任，治疗学副教授Donald Small博士警告，Hopkins的研究是初步的，治疗的安全性和有效性还有待在动物和人类试验中证实。
   
    研究人员确定了一种化合物，能针对突变FLT3的信号传导能力。FLT3突变基因会向白血病细胞发出生长信号，并防止它们死亡。新治疗特别抑制了该活性，阻断生长信号，诱导白血病细胞死亡。
    研究中，Hopkins的研究员利用了AG1295药物来干扰FLT3的异常信号。Small说：“阻断突变FLT3蛋白的活动，使其失效，就像突变不存在一样。”
   
    FLT3抑制剂的首次人类试验已在酝酿中。在美国，AML每年打击了1万多成年人和儿童。
   
    这项研究受到美国国家癌症中心，以及白血病和淋巴瘤协会、儿童癌症基金会等的资助。