少量骨髓移植能治疗镰状细胞病

　　

新生命网站编译 约翰霍普金斯儿童中心的研究人员通过少量骨髓移植成功地治疗了小鼠的镰状细胞病，这项研究为人类该疾病的治疗提供了依据。

儿科血液病学家Robert Iannone和 James Casellaand以及肿瘤学家 Ephraim Fuchs领导的研究小组报道，40%的正常骨髓的微量移植足够治疗镰状细胞贫血（SCA）小鼠的贫血和组织损伤。《血液》上发表的这项研究首次报道少量骨髓治疗镰状细胞贫血的效果。

文章作者Robert Iannone报道了治疗小鼠SCA的正常骨髓和镰状细胞骨髓的比例，Robert Iannone认为一旦知道治疗SCA并发症的所需正常骨髓阈值，就可能通过微量移植来治疗SCA病人，会明显减少对供者组织的排异反应。

研究人员破坏小鼠的正常骨髓后，移植不同数量的正常骨髓和镰状细胞骨髓，4个月后，检查小鼠的血细胞。移植25%正常骨髓的小鼠血液中有90%的正常红细胞，剩下的变形红细胞不会导致乏氧和组织破坏。Iannone说：“即使很少的正常骨髓也会是异常红细胞减少。”研究人员发现正常血液中有15%的镰状细胞是最低阈值，超过这个值就会出现SCA的症状。移植不到25%的正常骨髓就可以使镰状细胞降至这个阈值下。

Iannone说：“镰状细胞贫血致死率很高，除苍白外，孩子会有严重并发症，包括抽风。”被这个结果所激励，Iannone研究小组已开始尝试微量骨髓移植治疗SCA病人，2个病人接受了这种治疗，现在的状态还不错。尽管最终的结果还不肯定，Iannone认为这种方法为治疗儿童SCA提供了一种新的选择。

在美国大约有72，000人患有SCA，其中大部分是黑人。这是一种单基因突变导致的遗传性血液病，缺氧的血细胞变硬，成为新月形或镰形。变形的血细胞黏附在毛细血管壁和血管上，减少氧流，导致苍白和组织损伤，小血管的堵塞也会导致组织和重要脏器的损伤，出现并发症。