进行性早老性痴呆症的基因治疗

　　

生物通编译：路透社洛杉矶消息——有关人员周二宣布，医生们已经通过外科手术将遗传加工的组织移植进入一名患有进行性早老性痴呆症的妇女的大脑中，手术历史11个小时，旨在帮助防止与困扰数百万美国人的退化性疾病相关的细胞死亡。

在加州大学圣地亚哥医学院进行的这个过程标志着第一次利用人类基因治疗来解决神经系统问题。

这次手术是主要折磨老年人的大脑疾病的实验性基因治疗程序的第一阶段。

负责该项目的神经科学家Mark Tuszynski博士说：“我们希望看到细胞的死亡可以被推迟。更远的结果可能是确实改善存活细胞的功能。”

他说，将基因插入细胞中以制造确实或损伤蛋白质进行基因治疗，在这一方面取得的进展使得进行这一新型治疗成为可能。

Tuszynski说，手术是在4月5日于一家UCSD医院进行的，接受手术者是一名60岁患有早期进行性早老性痴呆症的妇女。

该大学声明中说，这名患者恢复良好，并且于上周六出院。

目前正在计划进行第二名患者的基因治疗手术，而且该大学正在寻找另外六名早期进行性早老性痴呆症患者进行一期试验。

医生们正在努力通过基因治疗的方法给大脑中垂死细胞提供一种天然的大脑成活分子——神经生长因子（NGF），来防止进行性早老性痴呆症患者细胞的丧失。

手术由UCSD的神经外科专家Hoi Sang U.博士领导。他利用患者自身的皮肤细胞培养了所需组织，并使用专门的外科工具将其移植到患者大脑中。

Tuszynski说他们并不指望NGF基因治疗可以治愈进行性早老性痴呆症，但是希望可以在一段时间（可能长达几年时间）内缓解一些症状，如短期记忆丧失。

进行性早老性痴呆症是一种渐进性，神经退化性疾病，以大脑神经细胞功能的丧失和死亡为特征，会导致诸如记忆之类的功能的丧失。

进行性早老性痴呆症患者大脑中的典型结构异常现象之一是淀粉样斑块，其是由死亡的和垂死的神经细胞，其它大脑细胞和淀粉样蛋白碎片成团构成的。

一期临床试验旨在确定这种基因移植方法是否安全。该方法以定位在大脑深处的一类细胞，这类细胞属于胆碱能系统，对于支持记忆和识别功能重要。这个系统在进行性早老性痴呆症发病过程中明显退化。（版权所有 转载请注明）

——摘译自4月10日（heartlake）