肌肉萎缩症基因治疗的研究

　　

     纽约，12月12日（路透社 健康专栏）——科学家首次成功地将干细胞和基因治疗结合在一起恢复了类肌肉萎缩症小鼠中丧失功能的肌肉。

    研究人员利用来自动物自身肌肉组织的干细胞运送用于纠正杜兴肌营养不良症缺陷的正常基因。这种方法在小鼠中产生了一些正常的肌肉纤维——虽然它不能完全逆转动物的状态。

    尽管如此，来自匹兹堡大学的研究小组说，通过技术改良将能产生治疗肌肉萎缩症的方法。

    主要研究人员告诉路透社，仍需要进行大量的工作，包括查明这样的干细胞是否也存在于杜兴肌营养不良症患者的肌肉中。

    肌肉萎缩症是一种以肌肉虚弱和退化为特征的遗传病。杜兴肌营养不良症是儿童患者中的最常见形式，起源于肌营养不良蛋白基因的缺陷。这个功能缺陷蛋白位于X染色体上，因为男性只有一条X染色体，所以杜兴肌营养不良症几乎只影响着男孩。一般患者在20岁左右就死亡了。

    在一些试验中，Johnny Huard博士和同事看到从患病小鼠中提取肌肉干细胞，并将“正确的”肌营养不良蛋白基因运送到细胞中，再送回动物体中的可行性。

    Huard在本周举行的美国细胞生物协会年会上公布了他的发现。这项研究也即将发表在《细胞生物》杂志上。

    干细胞是一种原始的主细胞，能分化为不同的人体组织。由于这种特性，Huard的研究小组推论，将正常的肌营养不良蛋白基因整合到动物的干细胞中能使机体产生健康的肌肉纤维。

    而且从理论上说，利用患者自身的干细胞来运送正确基因比其他运送方法——诸如改造病毒要好——因为它能避免免疫系统的攻击。

    在试验中，把干细胞再次直接运送到小鼠的肌肉中，Huard的研究小组发现治疗不仅产生某些新肌肉纤维，还有血管和神经。

    但是对于患者来说需要的是系统的方法，因为人们不是因骨骼肌的耗尽而死亡的，而是死于心脏和呼吸肌的衰竭。

    试验中，将纠正过的干细胞通过血液输入小鼠体内，研究人员发现干细胞替代了动物坏死的骨髓并想不同的组织移动。他们还发现在动物后肢中出现了少数正常的肌肉纤维。

 中华基因网