基因治疗新方法：使用转座子进行转基因

　　

杰弗逊医学院的科学家们在最新一期《Gene》杂志中报道了一种使用转座子实现真核DNA的目的基因替代的新方法。这样一个系统可以提供一种基因治疗方法，避免了目前在基因替代中常用的病毒载体面临的一些问题。

由微生物与免疫学教授Eric Wickstrom和研究助理Stephen H. Cleaver领导，研究者使用一个移动的细菌系统将一个基因转到人DNA的一个特定位置。一个大肠杆菌转座子将一个抗生素抗性基因转入人DNA。

同样是杰弗逊Kimmer癌症中心成员之一的Wickstrom说：“这是首次以此方法进行基因治疗。转座子准确地插入正确的位置并表达其产物——一个抗生素抗性基因。”

这项技术有很多优点。“可以避免使用引起免疫反应的病毒，将基因放入正确的已知位置，而不是随机插入细胞DNA中，并且只插入一个拷贝，”Wickstrom说。

Wickstrom称使用病毒的方法有很多明显的问题。在传统的基因治疗中，不能控制在每个人的染色体中插入多少拷贝以及在什么地方插入基因。“基因可以插入基因组的任何位置。或者它们可以不正确地与其它基因（如肿瘤抑制基因）相互作用，使这些基因的功能发生缺失而导致癌症的发生。”

Wickstrom指出目前他所进行的研究只局限在细菌中。他解释道：“我们希望避免这些问题。虽然在非高等生物——细菌中进行了这项实验，但它带有基因组序列。”

NIH授予Jefferson研究者这项技术专利，并拨款66万美元以让他们继续在酵母和小鼠中进行这种转基因方法的研究。

Wickstrom指出在美国和其它国家使用病毒或非病毒载体进行基因治疗已经到了临床试验阶段。他希望能使用他们的非病毒方法在血友病，镰刀型细胞贫血症，肌营养失调症和苯丙酮酸尿症患者体内导入正常功能基因，并通过导入治疗性基因进行癌症的治疗。

——摘译自Biosearch Online