Rosetta Inpharmatics公司新技术，利用基因组数据带来药物开发的革命

　　

Stephen Friend在成为一个商人之前曾是一个专治儿童癌症患者的医生。现在他仍然与那些生存下来的儿童以及逝去孩子的家庭保持联系。现在作为Rosetta Inpharmatics公司的首席执行官，他仍然具有医生的愿望。他说：“我希望从根本上改变我们药物研制的方法。”

Rosetta发展了一种实现这一目标的技术，并且已经引起科学家们和股东们的注意。在今年7月7日出版的科学杂志《CELL》上，介绍该技术的文章成为封面文章。这是在该杂志上发表的最长的文章，意味着该技术的重要科学意义。

投资者似乎认为这一科学重要性将转化为金钱。当Rosetta上星期四股票上市，其股票最初价为16.25美元，高于14美元的报价。本周一，Rosetta的股价已经达到19.75美元。

Rosetta已经找到了一个独特的有效方法，应用新公布的人类基因组信息研制新药，及发现现有药的新用途。这些对药物研制者而言可能是有价值的。

到目前为止，新药的开发研制过程一直是一个费时费力的过程。一个新药的研制到上市需要花费五亿美元。其中很大一部分工作是没有目的的尝试，只是由于许多科学家认为某个分子可能会有效而进行试验。Friend说：“每发现一种药物就有数百种候选产品被证明无效。”

人类基因组计划被认为可以帮助解决这一问题。由Celera公司和联邦政府的人类基因组计划联手公布的人类基因序列信息，很有可能帮助科学家更快地找出一个药物在体内终止，促进或取代何种化学物质，从而使得药物的研发过程更快也更容易。不幸的是，为了做到这一点，科学家们需要知道人类基因组上大约10万个基因中每个基因的功能。

科学家们目前不知道许多基因是做什么的，而且大多数情况下也只是一次发现一个基因功能。这就象通过观察每一块鹅卵石而试图获得一座山的全貌一样。虽然最终这种方法可能会发挥作用，但是可能会丢掉某些东西，并且不管怎么说，看整个山总是要容易得多。

Rosetta的技术使得科学家们从上方对基因编码的这座山进行观察，帮助他们从整个基因组中挑出他们需要了解的基因。该技术研究一个药物引起细胞在利用基因上产生变化的方式，与有类似反应的全文库研究相当。这样做可以揭示出给定药物影响的是哪些基因，也可以知道一个新药起到预期作用将阻遏何种基因。

发表在Cell上的这篇文章证明了该技术可以完成这两种工作。应用该技术，发现一种现有的被广泛检测的麻醉剂有一些以前不为人知的作用。另一个例子是使用该技术发现了一些以前不知道的制造胆固醇的基因，这一发现可能指导新的胆固醇阻遏药物的产生。

这些结果是该技术原理的证据，并证明了该技术的巨大潜力，是朝应用基因组信息来制药迈出的一大步。