病毒载体用于基因治疗安全吗

　　    随着基因治疗的发展，人们一直怀疑用于转基因疗法的灭活病毒载体的安全性。原因是病毒DNA能够进入精子或卵子细胞，并有可能影响到人类的下一代。如何制定针对该基因治疗的负作用的限定标准一直是美国药品管理局（FDA）出台“基因治疗临床试验”相关法令过程中的一个棘手的问题。美国药品管理局（FDA）拟出台的限定标准是：在每6000个精（卵）子细胞中，发生的基因插入不得多于一次。
    为了证实这一标准的科学性，宾夕法尼亚大学医学院的遗传学教授Haig Kazazian博士对人体精子细胞自然发生基因插入的几率进行了评估。结果他发现，人体精子细胞自然发生基因插入的几率是FDA拟定标准的100多倍。他的这份报告发表在去年6月份的《自然遗传学》杂志上。
    Kazazian博士的这份研究结果提示人们：FDA在论证基因治疗研究计划的可行性时用“人体细胞发生基因插入的次数”作为标准，其实没有必要。
    人体细胞自然发生基因插入是由一种叫做“反向转座子”的物质引起的。这种被称为“跳跃基因”的物质是一段基因序列，它能够自我复制并从一个染色体插入到另一个染色体。Kazazian博士研究发现，人体每发生600次基因突变，其中就有一次“反向转座子”的插入；在人类单个个体中一般发生75次精子细胞的基因突变。这意味在着每八个人（8×75＝600次）中就有一个人的精子细胞出现新的“反向转座子”插入突变。
    “即使我们退一万步说，人体细胞发生基因插入的几率是50/100（1/2）的话，这个数字也远大于FDA制定的1/6000的标准。”Kazazian博士介绍说。
    另外，科学家们指出，由于“反向转座子”基因在人类基因组结构中只占了不到5％的比例，所以由其引起的绝大多数的突变对人体都是无害的。