脑器官基因治疗的新进展

　　    美国加州大学洛杉矶分校的研究者已经找到新的非损伤性的方法对脑器官实施基因治疗。
    由于脑内的毛细血管结构特殊，使得血液内大多数复合物不能穿透其管壁进入脑内（即血脑屏障），所以如何对脑神经系统 实施基因治疗是临床上的难题。一般，科学家通过在颅部钻孔或通过引入血液内的载体病毒将外源基因介入脑内。但这些方法都有很大的局限性。现在加州大学的 William Pardridge 博士及其同事已经成功地在大鼠上发展了一种无损伤的、不需要病毒载体的对脑神经系统实施基因治疗的新方法。他们将含有外源基因的脂肪细胞包装上脂质小带，再将其连接于脑内靶受体的抗体；采用这些基本、天然的组分制备特殊的分子转运体以实施脑部基因治疗。这个新方法使得有希望用基因治疗方法来治疗人类脑神经系统的重要疾病，例如,帕金森氏病、脑肿瘤，老年性痴呆症等。