基因疗法治疗心脏病

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大约每100名美国人中就有一人患有心脏节律失常。对这些人中的某些人来说,这些问题从根本上说是无害的。但是对其他人来说,同步性失调破坏了心脏协调的供血,而且很快引起死亡。目前治疗方法包括药物治疗,起博器和去纤颤器,这些手段不能治愈此病,而且有相当的缺陷。但是如果发表在11月的Nature Medicing上的研究结果是某种指示的话,基因治疗可能至少提供了一个长期的解决办法。根据这份报告,研究者已经首次研究出了一种解决猪心脏心律不齐的基因治疗方法。猪的心脏与人的心脏相似性最高。

J.Kevin Donahue和同事们首先找到了一个将一个名为抑制性G蛋白基因的基因转运到心脏自己的器博器(一个名为房室节AV的小组织区)中的一个当中的方法。当该基因接到神经系统指示时,可以减缓心脏的节律。该研究组选择了一个标准的基因转运载体——腺病毒,然后对10只猪的心脏进行增加基因和病毒载体的摄入能力药物的处理。他们接下来将该基因治疗载体注射入动物体内。一周之后,组织研究表明将近一半的AV节处出现了该基因。Donahue说,此外,“实验心脏中的AV节带有明显减慢速率的脉搏,而且与那些没有加入基因的心脏相比兴奋性远低。”

当应用通常产生心律不齐的电和化学刺激时,该研究组在实验中使用了遗传增强的心脏。与对照动物相比,接受了G蛋白基因的动物表现出心律减慢了20%。该研究组说,这个结果类似于一种常用药beta blocker的效果。“但是我们相信基因疗法,不象beta blocker将最终作为长期的解决方法帮助人们。而且因为基因治疗定位于心脏中的特定部位,将会避免beta blocker到身体其它部位而造成的副作用。”

——摘译自12月5日SCIENTIFIC AMERICAN

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