基因治疗新载体

　　

韩国研究者声称，数层无机粘土样物可能可以将帮助性的DNA分子带进需要进行基因治疗的细胞中。在实验室条件下，他们展示了这种粘土样物载体可以将治疗性DNA分子转运至癌细胞，并且限制这些细胞的生长。

基因疗法是将帮助性基因或修复性DNA序列导入细胞中。粘附到细胞上并将自身DNA注射入细胞的病毒是经常使用的载体，但是很难阻止它们激起机体的免疫反应，有时候这种免疫反应甚至会带来悲剧性的后果。比如，去年一名接受基因治疗的18岁患者Jesse Gelsinger在试验中死亡。还有一些非病毒的以脂质小球为基础的替代载体，但是这些载体的没有病毒的效果好。

现在汉城国立大学的Jin-Ho Choy和他的合作者提出了一种全新的新型非病毒载体。研究者将以氢氧化镁和氢氧化铝为基础的物质铺成似粘土的物质，名为双氢氧化物层。在层与层之间是带负电荷的离子，这些离子可以被带负电荷的分子（如DNA）所取代。

许多细胞因为自身带电的细胞膜而排斥类似的带负电的分子。这种层状粘土样物质可以保护DNA不受到这种排斥力的作用，帮助它通过细胞膜。一旦进入细胞，外层物质就会溶解以暴露出DNA分子。该研究组在《Angewandte Chemie International Edition¹》上报道了他们的研究结果。 阿拉巴马大学基因治疗研究主任David Curiel说，这一新技术代表了一个新型非病毒载体的典范。

Choy的研究组在两个实验中展示了这种载体的优点。首先，他们将荧光分子导入细胞。然后，他们用该载体携带阻断白细胞生长的一个特异基因的DNA序列进行实验，结果将癌细胞的生长减缓了65%。

Choy和他的合作者说，溶解的粘土样物质对细胞没有毒性。他们还建议他们开发的新载体可以携带药物并呈递到确切的位置。

尽管如此，Curiel还是提醒到：“我可以列出50种物质，可以与DNA混合以促进基因在体外的转运（在体外的细胞中）。人们需要注意是否新技术在用于活体动物时，仍然有效。”

1. Choy, J. et al. Inorganic layered double hydroxides as nonviral vectors. Angewandte Chemie International Edition 39, 4042?045 (2000).

——摘译自11月17日Nature Scienceupdate